Syndax Pharmaceuticals、Revuforjのアクセス拡大を進め商業実績の好調を報告

Syndax PharmaceuticalsとWorld Orphan Drug Allianceは、現地の規制および資金面で新規医薬品の使用が認められる市場において、米国以外の適格患者を対象にManaged Access Programを通じて**Revuforj (revumenib)**へのアクセスを拡大するための協業を発表した。同社は2月15日のGuggenheimバイオテック・カンファレンスで好調な商業実績を報告し、最高経営責任者（CEO）は、主要な上市済み製品2剤の実績を踏まえ、Syndaxは2026年を力強い基盤のもとでスタートしたと述べた。

同社は最初の11カ月間で、Revuforjの年間純売上高が1億2,500万ドル、Niktimvoが1億5,200万ドルに達し、両製品とも四半期ごとの売上成長を示した。Revuforjの売上成長は、KMT2A再構成を有する急性骨髄性白血病に対する承認適応での浸透が継続していることにより牽引されている。

Revuforjは経口のファースト・イン・クラスのmenin阻害薬であり、米国では、KMT2A遺伝子転座を伴う再発または難治性の急性白血病に対して、成人および1歳以上の小児患者を対象にFDA承認されている。また、満足のいく代替治療選択肢がない成人および1歳以上の小児患者における、感受性のあるNPM1変異を有する再発または難治性AMLについてもFDA承認されている。

同社は、慢性GVHDにおけるNiktimvoで大きな機会を狙っており、対象患者は約6,500人で、約1万7,000人まで拡大する可能性がある。同社は三次治療以降の売上として最大10億ドルを創出し得る。SyndaxはIncyteと戦略的協業を結び、本製品を共同販促している。

Syndaxは第67回American Society of Hematology Annual MeetingでRevuforjのデータ（安全性の詳細を含む）を強調した。推奨用量での241人の患者のうち25%で分化症候群が発生し、臨床試験では患者の36%でQTc間隔延長が報告された。

**Niktimvo (axatilimab-csfr)**はCSF-1受容体を標的とするFDA承認のモノクローナル抗体であり、治療の各段階（treatment continuum）にわたって複数の臨床試験が進行中である。2025年12月18日、取締役会は定款の改正を承認し、同日以降、資本株式の新株は無記名（uncertificated）形式でのみ発行され、既存の株券は会社に提出されるまで有効であるとした。

Syndax Pharmaceuticalsは商業段階のバイオ医薬品企業で、がん、特に急性白血病および慢性移植片対宿主病に対する革新的なファースト・イン・クラスの標的治療薬の開発および商業化に注力している。