Vertex、2025年第4四半期の売上高は31.9億ドル（前年比10%増）　2026年通期見通しは129.5億～131.0億ドル

Vertex Pharmaceuticalsは、2025年第4四半期の総売上高が31.9億ドルとなり、前年同期比で10%増加したと発表した。2025年通期では総売上高が112億ドルに達し、2026年の売上高ガイダンスとして129.5億ドル～131.0億ドルを提示した。

2025年第4四半期のnon-GAAP希薄化後1株当たり利益（EPS）は5.03ドルだった。GAAPおよびnon-GAAPの実効税率はそれぞれ10.5%と13.5%で、2024年第4四半期の19.7%および21.3%と比べて低下した。2025年第4四半期の税率には、従来繰り延べられていた税額控除の認識および前年分負債見積りの変更による一時的な利益が反映されている。当四半期のGAAPおよびnon-GAAPの純利益はそれぞれ13億ドルと14億ドルだった。

2025年通期のGAAPおよびnon-GAAPの実効税率はそれぞれ14.9%と17.3%で、2024年の315.5%および91.0%と比べて低下した。GAAPおよびnon-GAAPの純利益はそれぞれ51億ドルと55億ドルだった。通期の研究開発（R&D）、取得済み仕掛研究開発（Acquired IPR&D）および販売費・一般管理費（SG&A）の合計は、GAAPで35億ドル、non-GAAPで32億ドルだった。

2025年12月31日時点の現金・現金同等物および売却可能有価証券の合計は138億ドルだった。

同社の2026年の業績見通しには、総売上高129.5億ドル～131.0億ドルが含まれ、非CF（嚢胞性線維症）製品の売上高は5億ドル超を見込む。ガイダンスでは、GAAPベースのR&D、AIPR&DおよびSG&Aの合計費用を45億ドル～47億ドル、non-GAAPベースのR&D、AIPR&DおよびSG&Aの合計費用を40億ドル～42億ドルと予想している。non-GAAP実効税率は19.5%～20.5%と見込まれる。GAAPおよびnon-GAAPのR&D、AIPR&DおよびSG&A費用見通しには、JOURNAVXの発売に関連する費用として約5億ドルが含まれる。

1月に、Vertexは2～5歳の小児を対象としたALYFTREKのピボタル試験を完了した。データによれば、ALYFTREKは概ね安全で忍容性が良好であり、確立された安全性プロファイルと整合していた。ALYFTREKによる治療はCFTR機能の臨床的に意味のある改善につながり、TRIKAFTAのベースラインからの汗中塩化物濃度の平均低下は、24週時点で-9.6 mmol/L（95% CI -12.1～-7.0）だった。さらに、小児の65%が汗中塩化物濃度の正常値（<30mmol/L）に到達した。Vertexは2026年前半に、世界各国の規制当局へ承認申請を提出する見込みだ。

Vertexは最近、1歳以上2歳未満の小児を対象としたALYFTREKのピボタル試験を開始した。ALYFTREKは現在、米国、イングランド、アイルランド、ドイツ、デンマーク、北アイルランド、ノルウェー、ウェールズ、イタリア、オーストラリア、ニュージーランド、ルクセンブルクで、適格患者に対して償還が行われている。Vertexは、追加の国々で適格患者のアクセス確保に取り組んでいる。

2025年第4四半期に、Vertexはpovetaciceptについて、米国での迅速承認（accelerated approval）を目的とした生物製剤承認申請（BLA）のローリング提出を開始した。同社はpovetaciceptのBLA提出完了に向けて計画通りに進んでいる。

Vertexは、DM1患者を対象とするVX-670のGALILEOグローバル第1/2相臨床試験において、MADパートの登録および投与を継続している。