Syndax Pharmaceuticals élargit l’accès à Revuforj et affiche de solides performances commerciales

Syndax Pharmaceuticals et la World Orphan Drug Alliance ont annoncé une collaboration visant à élargir l’accès à Revuforj (revumenib) via un Managed Access Program pour les patients éligibles en dehors des États-Unis, sur des marchés où la réglementation locale et les financements permettent l’utilisation de médicaments innovants. La société a fait état de solides performances commerciales lors de la conférence biotech de Guggenheim le 15 février, le directeur général indiquant que Syndax avait entamé 2026 sur de bonnes bases, portée par la performance de deux produits clés déjà commercialisés.

La société a généré 125 millions de dollars de ventes nettes annuelles pour Revuforj et 152 millions de dollars pour Niktimvo au cours des 11 premiers mois, les deux produits affichant une croissance des ventes d’un trimestre sur l’autre. La progression du chiffre d’affaires de Revuforj est portée par la poursuite de sa pénétration dans son indication autorisée dans la leucémie aiguë myéloïde avec réarrangement de KMT2A.

Revuforj, inhibiteur oral de la ménine (menin) de première classe, est approuvé par la FDA aux États-Unis pour la leucémie aiguë en rechute ou réfractaire avec translocation du gène KMT2A chez les patients adultes et pédiatriques âgés d’un an et plus, ainsi que pour la LAM (AML) en rechute ou réfractaire avec mutation NPM1 sensible chez les patients adultes et pédiatriques âgés d’un an et plus ne disposant d’aucune option thérapeutique alternative satisfaisante.

L’entreprise vise une opportunité significative avec Niktimvo dans la GVH chronique (chronic GVHD), avec environ 6 500 patients, un chiffre susceptible de s’étendre à environ 17 000. La société pourrait générer jusqu’à 1 milliard de dollars de ventes en troisième ligne et au-delà. Syndax dispose d’une collaboration stratégique avec Incyte pour co-promouvoir le produit.

Syndax a mis en avant des données sur Revuforj lors de la 67e réunion annuelle de l’American Society of Hematology, notamment des éléments de sécurité. Un syndrome de différenciation est survenu chez 25 % des 241 patients à la dose recommandée, et un allongement de l’intervalle QTc a été rapporté chez 36 % des patients dans les essais cliniques.

Niktimvo (axatilimab-csfr) est un anticorps monoclonal approuvé par la FDA ciblant le récepteur CSF-1, avec plusieurs essais cliniques en cours sur l’ensemble du continuum de traitement. Le 18 décembre 2025, le conseil d’administration a approuvé des modifications des statuts précisant qu’à compter de cette date, les nouvelles actions du capital ne sont émises que sous forme dématérialisée, tandis que les certificats d’actions existants restent valides jusqu’à leur remise à la société.

Syndax Pharmaceuticals est une société biopharmaceutique au stade commercial, axée sur le développement et la commercialisation de thérapies innovantes, ciblées et de première classe contre le cancer, en particulier la leucémie aiguë et la maladie chronique du greffon contre l’hôte.