Syndax Pharmaceuticals扩大Revuforj用药可及性,并报告强劲商业表现
Syndax Pharmaceuticals宣布与World Orphan Drug Alliance合作,通过管理式可及计划在美国以外扩大Revuforj的用药可及性。公司同时披露两款已上市产品商业表现强劲:上市后前11个月Revuforj净销售额为125百万美元,Niktimvo为152百万美元。
Syndax Pharmaceuticals与World Orphan Drug Alliance宣布合作,通过一项“管理式可及计划”(Managed Access Program),在美国以外为符合条件的患者扩大**Revuforj (revumenib)**的用药可及性,覆盖那些在当地法规与资金支持允许使用创新药物的市场。公司在2月15日举行的Guggenheim生物科技会议上报告了强劲的商业表现,首席执行官表示,基于两款核心已上市产品的表现,Syndax在2026年以稳健势头开局。
公司在上市后的前11个月实现Revuforj年度净销售额125百万美元、Niktimvo 152百万美元,两款产品均实现环比销售增长。Revuforj的收入增长主要由其在获批适应证——KMT2A重排急性髓系白血病中的持续渗透所推动。
Revuforj是一款口服、同类首创(first-in-class)的menin抑制剂,已在美国获得FDA批准,用于治疗成人及儿科(≥1岁)KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病,以及用于治疗成人及儿科(≥1岁)伴有敏感性NPM1突变且无令人满意替代治疗选择的复发或难治性AML。
公司认为Niktimvo在慢性GVHD领域具备重大机会,目标患者约6,500人,且有望扩大至约17,000人。公司在三线及以上治疗中的销售额有望最高达到10亿美元。Syndax与Incyte达成战略合作,共同推广该产品。
Syndax在第67届美国血液学会(American Society of Hematology)年会上重点展示了Revuforj数据,包括安全性细节。在推荐剂量下,241例患者中有25%发生分化综合征;临床试验中,36%的患者报告QTc间期延长。
**Niktimvo (axatilimab-csfr)**是一款靶向CSF-1受体的FDA批准单克隆抗体,目前在整个治疗谱系中有多项临床试验正在进行。2025年12月18日,董事会批准公司章程细则修订,规定自该日起,新发行的普通股仅以无实物股票凭证形式发行,而既有股票凭证在交回公司前仍保持有效。
Syndax Pharmaceuticals是一家处于商业化阶段的生物制药公司,专注于开发和商业化创新的同类首创靶向肿瘤疗法,重点领域包括急性白血病和慢性移植物抗宿主病。