Syndax Pharmaceuticals erweitert Zugang zu Revuforj und meldet starke kommerzielle Entwicklung

Syndax Pharmaceuticals und die World Orphan Drug Alliance gaben eine Zusammenarbeit bekannt, um den Zugang zu Revuforj (revumenib) über ein Managed-Access-Programm für geeignete Patienten außerhalb der USA zu erweitern, in Märkten, in denen lokale Vorschriften und Finanzierungsbedingungen den Einsatz neuartiger Arzneimittel erlauben. Das Unternehmen berichtete am 15. Februar auf der Guggenheim-Biotech-Konferenz über eine starke kommerzielle Entwicklung; der Chief Executive Officer erklärte, Syndax habe 2026 auf einer soliden Grundlage begonnen, gestützt auf die Entwicklung von zwei zentralen vermarkteten Produkten.

Das Unternehmen erzielte in den ersten 11 Monaten 125 Millionen US-Dollar Jahresnettoumsatz mit Revuforj und 152 Millionen US-Dollar mit Niktimvo, wobei beide Produkte ein sequenzielles Umsatzwachstum von Quartal zu Quartal zeigten. Das Umsatzwachstum von Revuforj wird durch die fortgesetzte Durchdringung in seiner zugelassenen Indikation bei KMT2A-rearrangierter akuter myeloischer Leukämie angetrieben.

Revuforj, ein oral verfügbarer First-in-Class-Menin-Inhibitor, ist in den USA von der FDA zugelassen zur Behandlung rezidivierter oder refraktärer akuter Leukämie mit einer KMT2A-Gentranslokation bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr sowie zur Behandlung rezidivierter oder refraktärer AML mit einer empfänglichen NPM1-Mutation bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab einem Alter von 1 Jahr, für die keine zufriedenstellenden alternativen Behandlungsoptionen bestehen.

Das Unternehmen sieht mit Niktimvo bei chronischer GVHD eine bedeutende Chance; die Zielpopulation umfasst etwa 6.500 Patienten und könnte auf rund 17.000 ansteigen. Das Unternehmen könnte in der Drittlinientherapie und darüber hinaus einen Umsatz von bis zu 1 Milliarde US-Dollar erzielen. Syndax hat eine strategische Zusammenarbeit mit Incyte zur gemeinsamen Vermarktung des Produkts.

Syndax hob Daten zu Revuforj auf der 67. Jahrestagung der American Society of Hematology hervor, einschließlich Sicherheitsdetails. Ein Differenzierungssyndrom trat bei 25% von 241 Patienten unter der empfohlenen Dosis auf, und eine Verlängerung des QTc-Intervalls wurde in klinischen Studien bei 36% der Patienten berichtet.

Niktimvo (axatilimab-csfr) ist ein von der FDA zugelassener monoklonaler Antikörper gegen den CSF-1-Rezeptor; mehrere klinische Studien laufen entlang des gesamten Behandlungskontinuums. Am 18. Dezember 2025 genehmigte der Vorstand Satzungsänderungen, wonach ab diesem Datum neue Aktien des Grundkapitals nur noch in nicht verbriefter Form ausgegeben werden, während bestehende Aktienurkunden bis zur Einreichung bei dem Unternehmen gültig bleiben.

Syndax Pharmaceuticals ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der kommerziellen Phase, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer, First-in-Class, zielgerichteter Krebstherapien konzentriert, insbesondere bei akuter Leukämie und chronischer Graft-versus-Host-Erkrankung.