議会、裁判所判断を覆し、オーファンドラッグ独占権を承認適応に限定
2026年2月3日に成立したConsolidated Appropriations Act, 2026により、オーファンドラッグ独占権は疾患カテゴリー全体ではなく、承認された特定の使用または適応に限定されることになった。2021年の第11巡回区控訴裁判所によるCatalyst判断を覆し、Orphan Drug Actに関するFDAの従来解釈を成文化する内容である。
議会は2026年2月3日、Consolidated Appropriations Act of 2026を制定し、オーファンドラッグ独占権の適用範囲をめぐる不確実性を解消した。7年間の保護を、疾患カテゴリー全体ではなく、特定の承認された使用（use）または適応（indication）に限定する内容である。この法改正は2021年の連邦裁判所判断を覆し、Orphan Drug Actに関するFDAの長年の解釈を成文化した。
Orphan Drug Actは、米国で患者数が200,000人未満の希少疾患または希少な病態を治療するために開発された医薬品に対し、7年間の市場独占期間を付与する。今回の改正前は、希少疾患または病態についてオーファン指定（orphan designation）を受けた医薬品の申請がFDAにより承認されると、法律上、当該オーファンドラッグの承認から7年が経過するまで、他のスポンサーによる「同一疾患または病態に対する同一医薬品」の申請をFDAが承認することが禁止されていた。
FDAは長年、この文言を、オーファンドラッグ独占権が別製品の承認を妨げるのは同一の承認された使用または適応に限られるという意味だと解釈してきた。だが、Catalyst Pharmaceuticals, Inc. v. Becerraにおいて、米国第11巡回区控訴裁判所（U.S. Court of Appeals for the Eleventh Circuit）は、当該文言がFDAの解釈を許さないと判断し、Catalystの医薬品に関するオーファンドラッグ独占権は、オーファン指定された疾患に含まれる全ての適応について、他社医薬品の承認を妨げると判示した。11th Circuitによる14 F.4th 1299 (11th Cir. 2021)の判断は不確実性を生み、追加の訴訟を誘発した。
FDAは、裁判所命令の範囲外では従来の解釈と規則の適用を継続すると示したものの、Catalyst判断は不確実性をもたらした。FDAは、Catalystで問題となった特定の医薬品について裁判所命令に従うことに同意した一方、「オーファンドラッグ独占権の範囲を、医薬品が承認された使用または適応に結び付ける規則を、当該命令の範囲を超える事項にも引き続き適用する」意向を表明した。
2026年法は、「オーファン指定された希少疾患または病態の範囲内における、同一の承認された使用または適応に対する同一医薬品」の承認のみをオーファンドラッグ独占権が妨げると定め、FDAの立場に沿ってこの不確実性を決着させた。議会は、法律の「同一疾患または病態（same disease or condition）」という文言を、「当該希少疾患または病態の範囲内における同一の承認された使用または適応（same approved use or indication within such rare disease or condition）」へ置き換えた。さらに議会は、この改正が、指定やFDA承認がいつ与えられたかにかかわらず、全てのオーファン指定薬に適用されることも明記した。
新たに狭められた適用範囲により、先行するオーファンドラッグとは異なる使用または適応での承認を求めるジェネリック企業に道が開かれる可能性がある。ジェネリック企業は、Catalyst型の訴訟の可能性を考慮する必要がなくなるかもしれない。この明確化は、先発（innovator）および後発（follow-on）スポンサー双方のライフサイクル計画、適応戦略、訴訟リスク評価に影響し得るため、企業は既存の独占権分析やパイプライン上の位置付けについて再評価が必要かどうかを検討すべきである。
Consolidated Appropriations Act, 2026はまた、rare pediatric disease priority review voucher programを再承認した。議会は以前、2024年12月20日までに希少小児疾患の指定を受けていない製品について、この制度の失効（sunset）を認めていた。このプログラムの下では、FDAが希少小児疾患に対するスポンサーの適格な医薬品またはバイオロジクス製品の申請を承認すると、スポンサーはバウチャーを受け取り、別の製品について優先審査（priority review）を得るためにそれを償還（redeem）できる。バウチャーは売却または譲渡が可能で、過去には大きな市場価値を持ち、しばしば$100〜$200 millionで取引されてきた。
議会が再びこのプログラムの権限延長を行わない限り、FDAは2029年9月30日以降に承認された製品について優先審査バウチャーを付与できなくなる。希少小児疾患の開発プログラムを持つ企業や、それらのプログラムへの投資家候補は、優先審査バウチャーの適格性が財務戦略にどのように影響し得るかを評価すべきである。
2026年法はさらに、特定のジェネリック医薬品におけるFDAの質的および量的同一性（qualitative and quantitative sameness）の判断について、透明性の向上を義務付けた。特定のジェネリック医薬品、通常は外用剤、注射剤（parenterals）などでは、FDAは簡略新薬申請（abbreviated new drug application）申請者に対し、自社製品が参照製品と質的・量的に同一であることの立証を求める。ジェネリックメーカーは、これらの判断に関するFDAのガイダンスや、新たな透明性要件の実施に関する当局の更新情報を注視すべきであり、先発企業は、より早期にジェネリック申請者と直面し得る可能性を織り込む形で戦略計画を見直すべきである。