FDA、自己免疫性PAPにおけるSavaraのMOLBREEVI申請審査を延長
FDAは、自己免疫性肺胞蛋白症に対するSavaraのMOLBREEVI生物学的製剤承認申請の審査期間を3カ月延長し、PDUFA目標日を2026年11月22日に変更した。Savaraは、製造データとFujifilmへの技術移管に関連してBLAを再提出していた。
米FDAは、自己免疫性肺胞蛋白症に対するmolgramostim吸入液の生物学的製剤承認申請（BLA）の審査期間を延長した。Prescription Drug User Fee Actに基づく目標対応期限は3カ月延長され、2026年11月22日となった。Savaraによると、FDAは自己免疫性PAPにおけるMOLBREEVIの生物学的製剤承認申請の審査期間を3カ月延長した。
Savaraはこれに先立ち、FDAがMOLBREEVIの生物学的製剤承認申請を正式に受理したと発表していた。MOLBREEVIは自己免疫性肺胞蛋白症向けに開発された治療薬である。FDAによるBLA受理により、MOLBREEVIの正式な審査プロセスが開始された。
会社説明会で経営陣は、Savaraが昨年5月、当局が申請受理前に確認を求めた「製造工程中のデータ」を理由に、受理拒否（refusal to file）を受けたと述べた。FDAとのType A meeting後、同社は代替の原薬製造業者への移行と分析学的同等性プロトコルについて当局と合意し、Fujifilmへの技術移管を完了したうえで、12月にFujifilmを主要原薬製造業者としてBLAを再提出した。
経営陣によると、MOLBREEVIは、承認された薬物療法の選択肢がない希少肺疾患である自己免疫性肺胞蛋白症を対象としている。同社によると、IMPALA-2試験ではDLcoが24週時点で統計学的有意差に達し、主要な副次評価項目として48週時点でも統計学的有意性を維持した。また、St. George’s Respiratory Questionnaireの指標およびトレッドミル運動負荷試験を用いた運動耐容能試験の結果も強調した。
米国外では、同社は第1四半期末までに欧州および英国で販売承認申請を提出する計画を維持しているとした。商業化準備について同社は、クレームデータベース分析により米国で約5,500人の診断済み有病aPAP患者を特定し、1,000人の患者を見通せる段階に到達しており、これは**市場の約20%**に相当すると述べた。