La FDA prolonge l’examen de la demande de Savara pour MOLBREEVI dans la PAP auto-immune
La FDA a prolongé de trois mois l’examen de la demande de licence de produit biologique de Savara pour MOLBREEVI dans la protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune, reportant la date PDUFA au 22 novembre 2026. Savara avait auparavant indiqué que le dossier avait été accepté après une nouvelle soumission liée à des données de fabrication et à un transfert vers Fujifilm.
L’U.S. Food & Drug Administration a prolongé la période d’examen de la demande de licence de produit biologique pour la solution pour inhalation de molgramostim dans la protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune. La date cible d’action au titre du Prescription Drug User Fee Act a été repoussée de trois mois au 22 novembre 2026. Savara a indiqué que la FDA a prolongé de trois mois la période d’examen de la demande de licence de produit biologique de MOLBREEVI dans la PAP auto-immune.
Savara avait précédemment annoncé que la FDA avait officiellement accepté pour examen la demande de licence de produit biologique de MOLBREEVI, un traitement développé pour la protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune. L’acceptation de la BLA par la FDA a lancé un processus formel d’examen pour MOLBREEVI.
Lors d’une présentation de l’entreprise, la direction a indiqué que Savara avait reçu en mai de l’an dernier un refus de dépôt en raison de « données de fabrication en cours de génération » que l’agence souhaitait obtenir avant d’accepter le dossier. À la suite d’une réunion de type A avec la FDA, l’entreprise s’est alignée avec l’agence sur le recours à un autre fabricant de substance active et sur un protocole de comparabilité analytique, a achevé un transfert technologique vers Fujifilm, puis a redéposé la BLA en décembre avec Fujifilm comme principal fabricant de substance active.
La direction a indiqué que MOLBREEVI est destiné à la protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune, une maladie pulmonaire rare sans option de traitement pharmacologique approuvée. L’entreprise a précisé que la DLco a atteint la significativité statistique à 24 semaines dans l’étude IMPALA-2 et est restée statistiquement significative à 48 semaines en tant que critère d’évaluation secondaire clé; elle a également mis en avant les résultats des mesures du St. George’s Respiratory Questionnaire et des tests de tolérance à l’effort au moyen d’épreuves d’effort sur tapis roulant.
En dehors des États-Unis, l’entreprise a indiqué rester en bonne voie pour déposer des demandes d’autorisation de mise sur le marché en Europe et au Royaume-Uni d’ici la fin du premier trimestre. Concernant la préparation commerciale, l’entreprise a indiqué que son analyse de base de données des demandes de remboursement a identifié environ 5 500 patients atteints d’aPAP diagnostiquée et prévalente aux États-Unis et qu’elle avait désormais une visibilité sur 1 000 patients, soit environ 20 % du marché.