FDA verlängert Prüfung von Savaras MOLBREEVI-Antrag bei autoimmuner PAP
Die FDA hat den Prüfzeitraum für Savaras Zulassungsantrag für MOLBREEVI bei autoimmuner pulmonaler alveolärer Proteinose um drei Monate bis zum 22. November 2026 verlängert. Zuvor hatte Savara mitgeteilt, dass der nach einer erneuten Einreichung im Zusammenhang mit Herstellungsdaten und einem Transfer zu Fujifilm eingereichte BLA von der FDA offiziell zur Prüfung angenommen wurde.
Die U.S. Food & Drug Administration hat den Prüfzeitraum für den Zulassungsantrag für das Biologikum molgramostim inhalation solution bei autoimmuner pulmonaler alveolärer Proteinose verlängert. Der Zieltermin für eine Entscheidung nach dem Prescription Drug User Fee Act wurde um drei Monate auf den 22. November 2026 verschoben. Savara teilte mit, dass die FDA den Prüfzeitraum für den Zulassungsantrag für das Biologikum MOLBREEVI bei autoimmuner PAP um drei Monate verlängert habe.
Savara hatte zuvor bekannt gegeben, dass die FDA den Zulassungsantrag für das Biologikum MOLBREEVI, eine zur Behandlung der autoimmunen pulmonalen alveolären Proteinose entwickelte Therapie, offiziell zur Prüfung angenommen habe. Mit der Annahme des BLA durch die FDA begann ein formelles Prüfverfahren für MOLBREEVI.
Während einer Unternehmenspräsentation erklärte das Management, Savara habe im Mai vergangenen Jahres eine Ablehnung der Antragseinreichung erhalten, da die Behörde vor Annahme des Antrags noch „laufende Herstellungsdaten“ habe sehen wollen. Nach einem Type-A-Meeting mit der FDA habe sich das Unternehmen mit der Behörde auf den Wechsel zu einem alternativen Hersteller des Wirkstoffs sowie auf ein Protokoll zur analytischen Vergleichbarkeit verständigt, einen Technologietransfer zu Fujifilm abgeschlossen und den BLA im Dezember erneut eingereicht, wobei Fujifilm als primärer Wirkstoffhersteller fungiere.
Das Management erklärte, MOLBREEVI sei für die autoimmune pulmonale alveoläre Proteinose bestimmt, eine seltene Lungenerkrankung ohne zugelassene pharmakologische Behandlungsoption. Das Unternehmen teilte mit, dass DLco in der Studie IMPALA-2 nach 24 Wochen statistische Signifikanz erreicht habe und nach 48 Wochen als wichtiger sekundärer Endpunkt statistisch signifikant geblieben sei; zudem hob es Ergebnisse bei Messungen im St. George’s Respiratory Questionnaire sowie bei Belastbarkeitstests mittels Laufband-Ergometrie hervor.
Außerhalb der USA liege das Unternehmen nach eigenen Angaben weiterhin im Zeitplan, bis zum Ende des ersten Quartals Anträge auf Marktzulassung in Europa und im Vereinigten Königreich einzureichen. Zur kommerziellen Vorbereitung erklärte das Unternehmen, seine Analyse von Anspruchsdatenbanken habe in den USA etwa 5.500 diagnostizierte prävalente aPAP-Patienten identifiziert und man habe inzwischen Sicht auf 1.000 Patienten, was etwa 20 % des Marktes entspreche.