SavaraのMolbreevi、自己免疫性PAPでFDA優先審査に指定 PDUFA期日は2026年8月22日
FDAは、自己免疫性肺胞蛋白症を対象とするSavaraのMolbreeviのBLAを受理し、優先審査に指定した。PDUFAに基づく審査期限は2026年8月22日で、同社は3月末までにEUおよび英国でも販売承認申請を提出する見込みとしている。
米国食品医薬品局（FDA）は、自己免疫性肺胞蛋白症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis）を対象とするMolbreevi（molgramostim inhalation solution）について、Savaraの生物製剤承認申請（BLA）を受理・受け付け、優先審査に指定し、Prescription Drug User Fee Act（PDUFA）に基づく審査期限を2026年8月22日に設定した。Savaraはまた、3月末までに欧州連合（EU）および英国で販売承認申請を提出する見込みだとしている。
Molbreeviは、米国および欧州における自己免疫性PAPで、初めて、かつ唯一の承認治療となる可能性がある。現在、米国、欧州、英国のいずれにおいても、自己免疫性PAPに承認された治療薬は存在しない。本疾患は、深刻で長期にわたる慢性の希少肺疾患であり、満たされていない医療ニーズが大きいと説明されている。
第III相IMPALA programのデータでは、DLCO、SGRQ、運動耐容能、サーファクタント負荷の改善が示され、処置ベースの標準治療に対し、基礎病態に対処するためにマクロファージを活性化するMolbreeviの作用機序を支持した。Molbreeviは、マクロファージを活性化することで自己免疫性PAPの病態生理に対処し、その結果、サーファクタント恒常性を支え、ガス交換を改善するよう設計されている。本治療は、肺ガス移送の障害、呼吸に関するQOL低下、患者機能の低下、サーファクタント負荷といった、自己免疫性PAPの主要な臨床像に対処することを意図している。
全肺洗浄（Whole lung lavage）は、現在の主要な介入であり、重症例で用いられる救命的処置として位置づけられている。この処置は病院で実施され、患者は挿管され、一方の肺を換気しながら他方の肺を洗浄する。実施可能な施設は限られ、入院と手術室・集中治療室のリソースを要し、標準化されていない上、疾患の根本原因には対処しない。
公表されている疫学推定は幅が大きく、100万人当たり6～7人から約26人までとされる。Savaraはレセプトデータベース分析を行い、米国で把握・診断されている患者を約5,500人と特定した。これは100万人当たり約16人に相当し、米国市場の「下限（floor）」を示すものだという。同社は、医師からのフィードバックとして、重症度にかかわらず治療を提供するとの意向が示されたことを挙げ、承認されれば5,500人全員がMolbreeviの恩恵を受け得ると考えている。
同社のレセプト分析に基づけば、米国の自己免疫性PAP市場は集中しているようで、上位500アカウントで患者のおよそ3分の2を管理している。Savaraは、リーダーシップを含む約30人の顧客対応要員からなるフィールド体制を計画しており、少数のフィールド償還スペシャリストの追加も見込んでいる。同社は、承認の可能性に先立ち、疾患認知と検査教育を支えるため、第2四半期にフィールドチームを採用することを目指している。
Savaraは、米国における独占的なスペシャリティ薬局パートナーとしてPANTHERx Rareを選定した。選定理由として、PANTHERxが希少疾患・オーファン疾患に注力していること、独占的スペシャリティ薬局モデルでの経験、既存の呼吸器領域の関係性、デバイスベース治療への知見を挙げた。SavaraはPANTHERxとともに、薬局プログラムおよび患者支援サービスに取り組んでいる。
Savaraは、現金2億6,400万ドルに加え、FDA承認を条件として、希薄化を伴わない資金調達の可能性として最大1億5,000万ドルがあると報告した。同社の時価総額は約11億2,000万ドルである。財務指標では、直近12カ月の売上高は0で、開発段階にあることを反映している。流動比率は7.65で短期的な財務健全性が強固であることを示し、負債資本比率は0.32で保守的な資本構成であることを示唆している。