FDA、希少肺疾患向けSavaraのMOLBREEVI申請を受理し優先審査へ
FDAは、自己免疫性肺胞蛋白症の治療薬候補MOLBREEVIについて、Savaraの生物製剤承認申請（BLA）を受理し、優先審査を付与した。目標審査期限は2026年8月22日で、同薬はFast Track、Breakthrough Therapy、Orphan Drugなど複数の指定も受けている。
米国食品医薬品局（FDA）は、自己免疫性肺胞蛋白症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis）の治療薬候補であるMOLBREEVIについて、Savara Inc.の生物製剤承認申請（BLA）を受理した。FDAは処方薬ユーザーフィー法（Prescription Drug User Fee Act）の下で優先審査（Priority Review）を付与し、目標審査期限（target action date）を2026年8月22日とした。
優先審査指定は、承認された場合に重篤な疾患の治療、診断、または予防において、安全性または有効性の面で標準審査の申請と比べて著しい改善が見込まれる薬剤の申請評価に対し、全体としての注意と資源を重点的に配分することを意味する。
MOLBREEVIは、組換えヒト顆粒球・マクロファージコロニー刺激因子（recombinant human granulocyte-macrophage colony-stimulating factor）で、試験用のネブライザーシステムを通じて投与される。本剤は、FDAからFast Track、Breakthrough Therapy、Orphan Drugなど複数の規制上の指定を受けている。
同社は2026年第1四半期末までに、European Medicines Agencyおよび英国のMedicines and Healthcare Products Regulatory Agency（MHRA）に対し、販売承認申請（marketing authorization applications）を提出する計画だ。MOLBREEVIは自己免疫性PAPの治療について、FDAとEMAからOrphan Drug Designationを付与されているほか、英国のMHRAからInnovation PassportおよびPromising Innovative Medicineの指定も受けている。
MOLBREEVIは、米国および欧州において自己免疫性PAPに対する初の、かつ唯一の承認治療となる可能性がある。同社は、申請に含まれる相当量のデータが、本剤が肺ガス交換、生活の質（QOL）、ならびにこの希少で衰弱性の肺疾患に関連する臨床症状を改善することを示していると考えている。
自己免疫性肺胞蛋白症は、肺胞内にサーファクタントが異常に蓄積することを特徴とする希少な肺疾患である。サーファクタントはタンパク質と脂質からなり、肺胞の虚脱を防ぐために肺胞表面を覆う重要な生理学的物質である。健康な肺では、過剰なサーファクタントは肺胞マクロファージと呼ばれる免疫細胞によって除去・分解される。
肺胞マクロファージがサーファクタントを適切に除去するためには顆粒球・マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF）による刺激が必要だが、自己免疫性PAPではGM-CSFに対する自己抗体によりGM-CSFが中和され、マクロファージが十分にサーファクタントを除去できなくなる。その結果、過剰なサーファクタントが肺胞に蓄積し、ガス交換障害が生じ、息切れといった臨床症状が現れ、しばしば咳嗽や強い倦怠感を伴う。
患者は、特に二次性の肺感染症を発症した場合、発熱、胸痛、あるいは喀血のエピソードを経験することもある。長期的には、本疾患は肺線維症や肺移植の必要性を含む重篤な合併症につながる可能性がある。
Savaraはペンシルベニア州ラングホーンに拠点を置く臨床段階（clinical-stage）のバイオ医薬品企業で、希少な呼吸器疾患の治療法開発に注力している。同社は、追加データを求めるFDAからのRefusal to File letterを受けた後、原薬（drug substance）の製造元としてFUJIFILM Biotechnologiesを起用し、MOLBREEVIのBLAを再提出した。
Savaraはまた、Hercules Capitalとの融資契約を修正し、MOLBREEVIのFDA承認を条件に、最大$105 millionのタームローンへのアクセスを可能にした。株価は現在$5.53で取引されており、アナリスト目標株価は$9〜$16とされ、同社パイプラインへの楽観的見方を反映している。株式は過去1年で106%のリターンを記録した。