FDA, 자가면역성 PAP 대상 Savara의 MOLBREEVI 심사 기간 연장
FDA가 자가면역성 폐포단백증에서 Savara의 MOLBREEVI 생물의약품 허가신청 심사 기간을 3개월 연장해 PDUFA 목표일을 2026년 11월 22일로 미뤘다. Savara는 앞서 제조 데이터와 Fujifilm으로의 이전과 관련한 재제출 이후 FDA가 신청서를 공식 접수했다고 밝힌 바 있다.
미국 FDA가 자가면역성 폐포단백증에서 molgramostim 흡입용 용액의 생물의약품 허가신청(BLA, biologics license application)에 대한 심사 기간을 연장했다. 처방의약품사용자수수료법(PDUFA) 목표 결정일은 3개월 연장돼 2026년 11월 22일로 조정됐다. Savara는 FDA가 자가면역성 PAP에서 MOLBREEVI 생물의약품 허가신청에 대한 심사 기간을 3개월 연장했다고 밝혔다.
Savara는 앞서 FDA가 자가면역성 폐포단백증 치료제로 개발된 MOLBREEVI의 생물의약품 허가신청을 공식 접수했다고 발표한 바 있다. FDA의 BLA 접수로 MOLBREEVI에 대한 공식 심사 절차가 개시됐다.
회사 프레젠테이션에서 경영진은 Savara가 지난해 5월, 당국이 접수에 앞서 확인하기를 원한 “진행 중인 제조 데이터(in-process manufacturing data)”를 이유로 접수 거부(refusal to file)를 받았다고 말했다. 이후 FDA와의 Type A 미팅을 거쳐 회사는 대체 원료의약품 제조업체로의 전환과 분석적 동등성 프로토콜에 대해 당국과 합의했으며, Fujifilm으로의 기술 이전을 완료하고 12월에 Fujifilm을 주된 원료의약품 제조업체로 해 BLA를 재제출했다.
경영진은 MOLBREEVI가 승인된 약물 치료 선택지가 없는 희귀 폐질환인 자가면역성 폐포단백증을 대상으로 한다고 말했다. 회사는 IMPALA-2 연구에서 DLco가 24주 시점에 통계적 유의성에 도달했고, 핵심 2차 평가변수로서 48주 시점에도 통계적 유의성이 유지됐다고 밝혔다. 또한 St. George’s Respiratory Questionnaire 측정치와 운동부하 트레드밀 검사를 이용한 운동 내성 평가 결과를 강조했다.
미국 외 지역과 관련해 회사는 1분기 말까지 유럽과 영국에서 판매허가 신청을 제출하는 일정이 순조롭게 진행되고 있다고 밝혔다. 상업화 준비와 관련해서는 자사의 청구 데이터베이스 분석을 통해 미국 내 진단된 유병 aPAP 환자 약 5,500명을 확인했으며, 약 **시장 20%**에 해당하는 환자 1,000명에 대한 가시권을 확보했다고 설명했다.