FDA、サバラ社のMOLBREEVI（自己免疫性PAP治療薬）申請を優先審査で受理

FDAは、自己免疫性肺胞蛋白症（自己免疫性PAP） 患者の治療薬として、サバラ社のMOLBREEVIに関する生物製剤承認申請（BLA） を審査受理した。FDAは本申請に優先審査を指定し、PDUFA目標アクション日は2026年8月22日と設定した。サバラ社は、2026年第1四半期までにEMAおよびMHRAへ販売承認申請（MAA） を提出する予定であると発表した。

サバラ社によれば、本申請にはMOLBREEVIが肺ガス交換能、生活の質、およびこの稀で衰弱性の高い肺疾患に関連する臨床症状を改善することを示すデータが含まれている。MOLBREEVIは、ネブライザーで投与する遺伝子組換えヒト顆粒球マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF） である。同社は、MOLBREEVIが米国および欧州において自己免疫性PAPに対する初めてかつ唯一の承認治療薬となる可能性があると述べている。

ファストトラックおよび画期的治療薬（Breakthrough Therapy） 指定に加え、MOLBREEVIはFDAおよびEMAより自己免疫性PAP治療薬としてオーファンドラッグ指定（Orphan Drug Designation） を取得しており、さらに英国MHRAよりイノベーションパスポート（Innovation Passport） および有望な革新的医薬品（Promising Innovative Medicine） の指定も受けている。MOLBREEVIはFDAおよびEMAが条件付きで承認したモルグラモスチム吸入液（molgramostim inhalation solution） の販売名であり、いかなる適応症においても未承認である。

自己免疫性PAPは、肺胞内にサーファクタントが異常に蓄積することを特徴とする稀な肺疾患である。自己免疫性PAPでは、GM-CSFに対する自己抗体によってGM-CSFが中和され、マクロファージがサーファクタントを適切に除去できなくなり、ガス交換能が障害され、息切れ、しばしば咳嗽や頻繁な疲労感などの臨床症状を引き起こす。本疾患は肺線維症や肺移植の必要性を含む重篤な合併症を引き起こす可能性がある。

サバラ社は稀な呼吸器疾患に特化した臨床段階のバイオ医薬品企業であり、MOLBREEVIは自己免疫性PAPを対象とした第3相開発における主力プログラムである。