FDA延长Savara的MOLBREEVI用于自身免疫性PAP的审评期限
FDA将Savara的MOLBREEVI用于自身免疫性肺泡蛋白沉积症的生物制品许可申请审评期延长3个月，PDUFA日期调整为2026年11月22日。Savara此前表示，该申请是在补充与生产数据及转移至Fujifilm相关内容后重新提交并获FDA正式受理。
美国食品药品监督管理局（FDA）已延长molgramostim吸入溶液用于自身免疫性肺泡蛋白沉积症的生物制品许可申请审评期限。根据《处方药使用者付费法案》（Prescription Drug User Fee Act, PDUFA），目标行动日期延长了3个月，至2026年11月22日。Savara表示，FDA已将MOLBREEVI用于自身免疫性PAP的生物制品许可申请审评期延长3个月。
Savara此前宣布，FDA已正式受理MOLBREEVI的生物制品许可申请。该药物是为治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症而开发。FDA受理该BLA后，MOLBREEVI的正式审评程序随之启动。
在一次公司说明会上，管理层表示，Savara于去年5月收到拒绝受理通知，原因是监管机构希望在受理申报前先获得“生产过程中的数据”。在与FDA举行Type A会议后，公司与监管机构就转向备用原料药生产商以及分析可比性方案达成一致，完成了向Fujifilm的技术转移，并于12月重新提交了BLA，且由Fujifilm担任主要原料药生产商。
管理层表示，MOLBREEVI拟用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症，这是一种尚无获批药物治疗选择的罕见肺部疾病。公司称，在IMPALA-2研究中，DLco在24周时达到统计学显著性，并在48周时作为关键次要终点继续保持统计学显著性；公司还强调了St. George’s Respiratory Questionnaire评分以及采用运动平板试验进行的运动耐量测试结果。
对于美国以外市场，公司表示，仍按计划于第一季度末前在欧洲和英国提交上市许可申请。在商业化准备方面，公司称，其理赔数据库分析在美国识别出约5,500名已确诊的现患aPAP患者，并且已明确锁定1,000名患者，约占20%的市场。