FDA, 자가면역성 PAP 치료제 MOLBREEVI에 대한 Savara의 신청서 접수…우선심사 부여

FDA가 자가면역성 폐포단백증 (autoimmune pulmonary alveolar proteinosis, autoimmune PAP) 환자 치료제로 MOLBREEVI에 대한 Savara의 **생물의약품 허가신청서 (Biologics License Application)**를 심사 대상으로 접수했다. FDA는 **우선심사 (Priority Review)**를 부여했으며, PDUFA 목표 조치일은 2026년 8월 22일이다. Savara는 2026년 1분기 말까지 EMA와 MHRA에 **품목허가신청서 (Marketing Authorization Application)**를 제출할 계획이라고 밝혔다.

Savara는 이번 신청서에 MOLBREEVI가 폐 가스 교환, 삶의 질, 그리고 이 희귀하고 쇠약하게 만드는 폐질환과 관련된 임상 증상을 개선한다는 점을 보여주는 데이터가 포함됐다고 밝혔다. MOLBREEVI는 네뷸라이저로 전달되는 재조합 인간 과립구-대식세포 집락자극인자다. 회사는 MOLBREEVI가 미국과 유럽에서 자가면역성 PAP에 대해 최초이자 유일한 승인 치료제가 될 가능성이 있다고 설명했다.

MOLBREEVI는 Fast Track 및 Breakthrough Therapy 지정에 더해, FDA와 EMA로부터 자가면역성 PAP 치료용 **희귀의약품 지정 (Orphan Drug Designation)**을 받았다. 또한 영국 MHRA로부터 Innovation Passport 및 Promising Innovative Medicine 지정을 받았다. MOLBREEVI는 molgramostim 흡입용 용액에 대해 FDA와 EMA가 조건부로 수용한 상품명이며, 어떠한 적응증에서도 승인되지 않았다.

자가면역성 PAP는 폐포 내 계면활성제가 비정상적으로 축적되는 것이 특징인 희귀 폐질환이다. 자가면역성 PAP에서는 GM-CSF가 GM-CSF에 대한 자가항체에 의해 중화돼, 대식세포가 계면활성제를 충분히 제거하지 못하게 되고, 이로 인해 가스 교환 장애와 호흡곤란, 흔히 기침과 잦은 피로를 동반하는 임상 증상이 발생한다. 이 질환은 폐섬유화와 폐이식 필요성을 포함한 심각한 합병증으로 이어질 수 있다.

Savara는 희귀 호흡기 질환에 집중하는 임상단계 바이오제약 기업이며, MOLBREEVI는 자가면역성 PAP를 대상으로 한 3상 (Phase 3) 개발의 주력 프로그램이다.