FDA受理Savara用于自身免疫性PAP的MOLBREEVI申请并授予优先审评
FDA已受理Savara针对自身免疫性PAP的MOLBREEVI生物制品许可申请，并授予优先审评，PDUFA目标决定日期为2026年8月22日。申请所含数据显示，该药可改善肺部气体交换、生活质量及临床症状。
FDA已受理Savara提交的生物制品许可申请，将MOLBREEVI作为治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis, autoimmune PAP）患者的疗法进行审评。该机构授予其优先审评资格，PDUFA目标决定日期为2026年8月22日。Savara表示，计划于2026年第一季度末前向EMA和MHRA提交上市许可申请。
Savara表示，该申请包含的数据表明，MOLBREEVI可改善肺部气体交换、生活质量以及与这种罕见且使人衰弱的肺部疾病相关的临床症状。MOLBREEVI是一种通过雾化器给药的重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子。公司称，MOLBREEVI有望成为美国和欧洲首个且唯一获批用于治疗自身免疫性PAP的疗法。
除获得快速通道和突破性疗法认定外，MOLBREEVI还获得FDA和EMA授予的用于治疗自身免疫性PAP的孤儿药资格认定，以及英国MHRA授予的创新通行证和前景良好的创新药物认定。MOLBREEVI是molgramostim inhalation solution经FDA和EMA有条件接受的商品名，且尚未在任何适应证中获批。
自身免疫性PAP是一种罕见肺部疾病，其特征是肺泡内表面活性物质异常积聚。在自身免疫性PAP中，GM-CSF会被针对GM-CSF的自身抗体中和，使巨噬细胞无法充分清除表面活性物质，导致气体交换受损，并出现呼吸短促，常伴有咳嗽和频繁疲劳等临床症状。该疾病可导致严重并发症，包括肺纤维化以及需要进行肺移植。
Savara是一家处于临床阶段、专注于罕见呼吸系统疾病的生物制药公司，MOLBREEVI是其用于治疗自身免疫性PAP、处于3期开发阶段的核心项目。