FDA akzeptiert Savaras Antrag für MOLBREEVI bei autoimmuner PAP zur vorrangigen Prüfung
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Die FDA hat Savaras BLA für MOLBREEVI bei autoimmuner PAP akzeptiert und eine Priority Review mit einem PDUFA-Zielentscheidungsdatum am 22. August 2026 gewährt. Der Antrag enthält laut Unternehmen Daten zu verbessertem pulmonalem Gasaustausch, höherer Lebensqualität und einer Linderung klinischer Symptome.
Die FDA hat Savaras Biologics License Application für MOLBREEVI als Therapie zur Behandlung von Patienten mit autoimmuner pulmonaler Alveolarproteinose (autoimmune PAP) zur Prüfung angenommen. Die Behörde gewährte eine Priority Review mit einem PDUFA-Zielentscheidungsdatum am 22. August 2026. Savara teilte mit, dass das Unternehmen beabsichtige, bis zum Ende von Q1 2026 Marketing Authorization Applications bei der EMA und der MHRA einzureichen.
Savara erklärte, der Antrag umfasse Daten, die belegten, dass MOLBREEVI den pulmonalen Gasaustausch, die Lebensqualität und die mit dieser seltenen und belastenden Lungenerkrankung verbundenen klinischen Symptome verbessert. MOLBREEVI ist ein rekombinanter humaner Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierender Faktor, der per Vernebler verabreicht wird. Das Unternehmen erklärte, MOLBREEVI habe das Potenzial, die erste und einzige zugelassene Therapie für autoimmune PAP in den USA und Europa zu werden.
Zusätzlich zu den Einstufungen Fast Track und Breakthrough Therapy wurde MOLBREEVI von der FDA und der EMA für die Behandlung der autoimmunen PAP der Orphan Drug Designation zuerkannt sowie von der britischen MHRA die Einstufungen Innovation Passport und Promising Innovative Medicine. MOLBREEVI ist der von FDA und EMA unter Vorbehalt akzeptierte Handelsname für molgramostim inhalation solution und ist für keine Indikation zugelassen.
Autoimmune PAP ist eine seltene Lungenerkrankung, die durch eine abnorme Ansammlung von Surfactant in den Alveolen gekennzeichnet ist. Bei autoimmuner PAP wird GM-CSF durch Autoantikörper gegen GM-CSF neutralisiert, wodurch Makrophagen nicht in der Lage sind, Surfactant ausreichend zu beseitigen; dies führt zu einem beeinträchtigten Gasaustausch und zu klinischen Symptomen wie Kurzatmigkeit, häufig mit Husten und ausgeprägter Müdigkeit. Die Erkrankung kann zu schwerwiegenden Komplikationen führen, darunter Lungenfibrose und die Notwendigkeit einer Lungentransplantation.
Savara ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium mit Fokus auf seltene Atemwegserkrankungen, und MOLBREEVI ist sein führendes Programm in der Phase 3-Entwicklung für autoimmune PAP.