La FDA accepte la demande de Savara pour MOLBREEVI dans la PAP auto-immune avec examen prioritaire
La FDA a accepté la BLA de Savara pour MOLBREEVI dans la PAP auto-immune et lui a accordé un examen prioritaire, avec une date cible d’action fixée au 22 août 2026. Le dossier comprend des données montrant une amélioration des échanges gazeux pulmonaires, de la qualité de vie et des symptômes cliniques.
La FDA a accepté d’examiner la demande d’autorisation de mise sur le marché d’un produit biologique (Biologics License Application) de Savara pour MOLBREEVI comme traitement destiné aux patients atteints de protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune (PAP auto-immune). L’agence a accordé un examen prioritaire (Priority Review), avec une date cible d’action PDUFA fixée au 22 août 2026. Savara a indiqué qu’elle prévoyait de soumettre des demandes d’autorisation de mise sur le marché (Marketing Authorization Applications) à l’EMA et à la MHRA d’ici la fin du T1 2026.
Savara a précisé que la demande comprend des données montrant que MOLBREEVI améliore les échanges gazeux pulmonaires, la qualité de vie et les symptômes cliniques associés à cette maladie pulmonaire rare et invalidante. MOLBREEVI est un facteur recombinant humain de stimulation des colonies de granulocytes-macrophages administré par nébuliseur. La société a indiqué que MOLBREEVI pourrait devenir le premier et le seul traitement approuvé pour la PAP auto-immune aux États-Unis et en Europe.
En plus des désignations Fast Track et Breakthrough Therapy, MOLBREEVI a reçu la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation) pour le traitement de la PAP auto-immune de la part de la FDA et de l’EMA, ainsi que les désignations Innovation Passport et Promising Innovative Medicine de la MHRA du Royaume-Uni. MOLBREEVI est le nom commercial accepté sous condition par la FDA et l’EMA pour la solution pour inhalation de molgramostim et n’est approuvé dans aucune indication.
La PAP auto-immune est une maladie pulmonaire rare caractérisée par une accumulation anormale de surfactant dans les alvéoles. Dans la PAP auto-immune, le GM-CSF est neutralisé par des autoanticorps dirigés contre le GM-CSF, ce qui empêche les macrophages d’éliminer correctement le surfactant, entraînant une altération des échanges gazeux et des symptômes cliniques tels qu’un essoufflement, souvent accompagné d’une toux et d’une fatigue fréquente. La maladie peut entraîner des complications graves, notamment une fibrose pulmonaire et la nécessité d’une transplantation pulmonaire.
Savara est une société biopharmaceutique au stade clinique spécialisée dans les maladies respiratoires rares, et MOLBREEVI est son programme phare en développement de phase 3 pour la PAP auto-immune.