FDA aceita pedido da Savara para MOLBREEVI em PAP autoimune com revisão prioritária
A FDA aceitou o BLA da Savara para MOLBREEVI em PAP autoimune e concedeu revisão prioritária, com data-alvo de decisão em 22 de agosto de 2026. O pedido inclui dados que mostram melhora na transferência pulmonar de gases, na qualidade de vida e nos sintomas clínicos.
A FDA aceitou para revisão o Biologics License Application da Savara para MOLBREEVI como terapia para tratar pacientes com proteinose alveolar pulmonar autoimune (PAP autoimune). A agência concedeu Priority Review, com data-alvo de decisão PDUFA em 22 de agosto de 2026. A Savara informou que pretende submeter Marketing Authorization Applications à EMA e à MHRA até o fim do 1º trimestre de 2026.
A Savara afirmou que o pedido inclui dados que demonstram que MOLBREEVI melhora a transferência pulmonar de gases, a qualidade de vida e os sintomas clínicos associados a essa doença pulmonar rara e debilitante. MOLBREEVI é um fator estimulador de colônias de granulócitos e macrófagos humano recombinante administrado por nebulizador. A empresa afirmou que MOLBREEVI tem potencial para ser a primeira e única terapia aprovada para PAP autoimune nos EUA e na Europa.
Além das designações Fast Track e Breakthrough Therapy, MOLBREEVI recebeu a Orphan Drug Designation para o tratamento da PAP autoimune pela FDA e pela EMA, bem como as designações Innovation Passport e Promising Innovative Medicine pela MHRA do Reino Unido. MOLBREEVI é o nome comercial aceito condicionalmente pela FDA e pela EMA para a solução para inalação de molgramostim e não está aprovado para nenhuma indicação.
A PAP autoimune é uma doença pulmonar rara caracterizada pelo acúmulo anormal de surfactante nos alvéolos. Na PAP autoimune, o GM-CSF é neutralizado por autoanticorpos contra GM-CSF, fazendo com que os macrófagos não consigam remover adequadamente o surfactante, o que causa comprometimento da transferência de gases e sintomas clínicos de falta de ar, frequentemente com tosse e fadiga frequente. A doença pode levar a complicações graves, incluindo fibrose pulmonar e a necessidade de transplante de pulmão.
A Savara é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico focada em doenças respiratórias raras, e MOLBREEVI é seu principal programa em desenvolvimento de Fase 3 para PAP autoimune.