Savara、希少肺疾患治療薬MOLBREEVIのFDA申請を提出
SavaraはMOLBREEVIの生物製剤承認申請をFDAに提出し、優先審査の指定を受けた。自己免疫性肺胞蛋白症の治療を対象とし、2026年8月22日が審査期限日となっている。
Savara Inc.はMOLBREEVIの生物製剤承認申請(BLA)をFDAに提出し、優先審査を受け、PDUFA日が2026年8月22日に設定された。MOLBREEVIは自己免疫性肺胞蛋白症を対象とした組換えヒト顆粒球マクロファージコロニー刺激因子(GM-CSF)である。
MOLBREEVIはFDAのファストトラック指定、画期的治療薬指定、希少疾病用医薬品指定を受けており、これらは承認プロセスを迅速化する。本剤は組換えヒトGM-CSFの吸入製剤であり、高効率ネブライザーであるeFlow Nebulizer System(PARI Pharma GmbH)を介して1日1回吸入投与される。
Savarは2026年第1四半期末までに欧州医薬品庁(EMA)および英国医薬品・医療製品規制庁(MHRA)への申請を予定している。肺胞蛋白症(PAP)は、肺の肺胞(または気嚢)にサーファクタントが蓄積することを特徴とする希少肺疾患である。
2025年12月31日時点で、Savarは約2億3,600万ドルの現金および短期投資を報告しており、FDA承認時にはさらに1億5,000万ドルの非希釈資本へのアクセスが可能となる。同社は2025年第4四半期の研究開発費として2,090万ドルを報告し、年間研究開発費総額は前年比4.3%増加した。
Savarは米国での商業化計画を進めており、市場開発チームは第2四半期までに完全に配置される見込みである。VR Adviserは第4四半期にSavaraの保有株を1,059,332株増やし、総保有株数は13,740,375株、評価額8,290万ドルとなった。SavaraはVR Adviserの運用資産総額の4.1%を占めている。
2026年2月10日、SavaraのBoard of Directorsの報酬委員会は、新入社員に対する採用インセンティブ報酬として、同社普通株式7,500株を購入するオプションおよび同社普通株式7,500株を対象とする制限付株式ユニット(RSU)を付与した。オプションの行使価格は1株当たり5.27ドルであり、これは付与日のNASDAQ Global Marketにおける同社普通株式の終値である。