FDAの臨床的ホールドでRGX-111とRGX-121が停止、REGENXBIOに集団訴訟
FDAがRGX-111およびRGX-121に臨床的ホールドを課したことを受け、REGENXBIOに対し、2022年2月9日から2026年1月27日までの期間を対象とする集団訴訟が提起された。第I/II相試験参加者で脳室内CNS腫瘍が確認されたことが発端となり、同社株は発表翌日に大幅下落した。
投資家を代表し、2022年2月9日から2026年1月27日までの間にREGENXBIO, Inc.（NASDAQ: RGNX）の有価証券を購入または取得した者を対象として、集団訴訟が提起された。REGENXBIOは、遺伝子欠陥を有する細胞へ機能的遺伝子を送達する遺伝子治療を米国で提供する臨床開発段階のバイオテクノロジー企業である。
訴状は、被告らが、自社独自のNAV AAVPベクターを用いたMPS I治療のための主要な臨床開発段階AAV治療製品候補の一つとしてRGX-111を継続的に喧伝してきたと主張している。被告らは2018年にRGX-111がFDAからFast Track指定を受けたと発表し、さらに第I/II相のRGX-111試験について、繰り返し「前向きな中間安全性、忍容性、バイオマーカー（biomarker）データ」を強調しつつ、一貫して良好な結果が報告されていると表明していたという。
訴状は、実際には被告らが、RGX-111試験に関連する中枢神経系（CNS）腫瘍の可能性を含む深刻な安全性問題を認識しており、2023年11月に、2番目に進んだ臨床候補であるRGX-111の優先順位を突如引き下げ、同プログラムについて「戦略的代替案（strategic alternatives）」を模索することを決定したと主張している。
2026年1月28日、REGENXBIOはプレスリリースを発表し、米国食品医薬品局（FDA）が、ハーラー症候群としても知られるMPS Iの治療を対象とした同社の治験中（investigational）の遺伝子治療RGX-111について、 第I/II相試験で治療を受けた参加者1例に腫瘍（脳室内CNS腫瘍）が認められたことに関する予備解析を受け、臨床的ホールドを課したと明らかにした。プレスリリースではまた、製品、試験集団、ならびに臨床試験間で共有されるリスクの類似性を理由に、ハンター症候群としても知られるMPS IIの治療を対象とするRGX-121についても、FDAが臨床的ホールドを課したことが開示された。
このニュースを受け、REGENXBIOの普通株式の株価は、2026年1月27日の終値1株当たり$13.41から、2026年1月28日には1株当たり$11.01へと下落し、わずか1日で17.8%の下落となった。
裁判所が指名する主任原告は、集団が求める救済に関して最大の経済的利害を有し、かつ集団構成員として適格で典型的な投資家であり、想定される集団に代わって訴訟の指揮・監督を行う。集団の主任原告として務めることを希望する株主は、2026年4月14日までに裁判所へ書面を提出しなければならない。