REGENXBIO、遺伝子治療の安全性に関する誤解を招く主張で集団訴訟に直面
証券集団訴訟は、REGENXBIOが遺伝子治療薬RGX-111の安全性について投資家を誤解させたと主張している。患者の腫瘍を理由にFDAが臨床試験を保留した後、株価は1日で17.8%下落した。影響を受けた株主は2026年4月14日までに筆頭原告を申請できる。
REGENXBIO, Inc.に対して、2022年2月9日から2026年1月27日までに同社の証券を購入した投資家を代表する集団訴訟が提起された。この訴訟は、REGENXBIOが遺伝子治療候補RGX-111の実現可能性と安全性について投資家を誤解させ、FDAがプログラムを臨床保留にした後、株価が急落したと告発している。
REGENXBIOは、独自のAAVプラットフォームを使用して遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である。同社は、RGX-111をMPS I治療のための主要な臨床段階候補として繰り返し位置づけ、FDAのファストトラック指定と第I/II相試験からの一貫して良好な中間安全性、忍容性、バイオマーカーデータを強調していた。
告訴状は、これらの公的発言にもかかわらず、同社が中枢神経系新生物の可能性を含むRGX-111試験に関連する深刻な安全性問題を認識していたと主張している。2023年11月、REGENXBIOは突然RGX-111の優先順位を下げ、プログラムの「戦略的選択肢」を模索していると発表した。
2026年1月28日、REGENXBIOは、第I相試験で治療を受けた参加者1例の新生物（脳室内CNS腫瘍）の予備分析を受けて、FDAがRGX-111を臨床保留にしたことを開示した。FDAはまた、「製品、試験集団、臨床試験間の共有リスクの類似性」を理由に、別の遺伝子治療薬RGX-121も臨床保留にした。
この発表を受けて、同社の株価は終値13.41ドルから11.01ドルに下落し、1日で17.8%の下落となった。損失を被った株主は、メリーランド州連邦地方裁判所に提起されたこの集団訴訟において、筆頭原告に指名されるよう申し立てる期限が2026年4月14日までとなっている。