RGX-111与RGX-121遭FDA临床搁置后，REGENXBIO面临集体诉讼
在FDA因一名I/II期研究受试者发现脑室内CNS肿瘤而对RGX-111与RGX-121实施临床搁置后，REGENXBIO遭投资者提起集体诉讼。诉讼涵盖2022年2月9日至2026年1月27日期间购买公司证券的投资者，并指控公司在强调积极的期中数据时隐瞒严重安全风险。
一项集体诉讼代表在2022年2月9日至2026年1月27日期间购买或获得REGENXBIO, Inc.（NASDAQ: RGNX）证券的投资者提起。REGENXBIO是一家处于临床阶段的生物技术公司，在美国提供基因疗法，将功能基因递送至存在遗传缺陷的细胞。
起诉书称，被告持续将RGX-111吹捧为其采用自有NAV AAVP载体、用于治疗MPS I的主要临床阶段AAV治疗产品候选之一。被告在2018年宣布RGX-111获得FDA快速通道（Fast Track）资格，并多次宣称RGX-111的I/II期研究持续报告积极结果，反复强调“积极的期中安全性、耐受性及生物标志物数据”。
起诉书称，事实上，被告知悉与RGX-111研究相关的严重安全性问题，包括发生CNS肿瘤的可能性，并于2023年11月突然决定降低其第二大临床进展候选项目RGX-111的优先级，并为该项目寻求“战略替代方案”。
2026年1月28日，REGENXBIO发布新闻稿称，在其I/II期研究中一名接受治疗的受试者出现肿瘤（脑室内CNS肿瘤）单例的初步分析后，美国食品药品监督管理局（FDA）对其用于治疗MPS I（亦称Hurler综合征）的研究性基因疗法RGX-111实施临床搁置（clinical hold）。新闻稿还披露，FDA同样对用于治疗MPS II（亦称Hunter综合征）的RGX-121实施临床搁置，理由是两项产品、研究人群具有相似性，且临床研究之间存在共同风险。
受该消息影响，REGENXBIO普通股股价从2026年1月27日收盘价每股13.41美元下跌至2026年1月28日每股11.01美元，在仅一个交易日内下跌17.8%。
法院指定的首席原告（lead plaintiff）是指在拟议集体所寻求的救济中拥有最大经济利益、且能够充分代表并典型反映集体成员利益的投资者，其将代表拟议集体指挥并监督诉讼。希望担任该集体首席原告的股东必须在2026年4月14日前向法院提交相关文件。