FDA의 RGX-111·RGX-121 임상 보류 후 REGENXBIO, 집단소송 직면
FDA가 Phase I/II 참가자에서 뇌실내 CNS 종양이 확인된 뒤 유전자 치료제 RGX-111과 RGX-121에 임상 보류를 내리자, REGENXBIO를 상대로 2022년 2월 9일부터 2026년 1월 27일까지의 투자자를 대상으로 한 집단소송이 제기됐다. 소장은 회사가 안전성 우려를 은폐한 채 긍정적 중간 안전성·내약성·바이오마커 데이터를 강조했다고 주장한다.
투자자들이 2022년 2월 9일부터 2026년 1월 27일까지 REGENXBIO, Inc.(NASDAQ: RGNX) 증권을 매수하거나 취득한 것을 대상으로 한 집단소송이 제기됐다. REGENXBIO는 미국에서 유전적 결함이 있는 세포에 기능적 유전자를 전달하는 유전자 치료제를 제공하는 임상단계 바이오테크 기업이다.
소장에 따르면 피고들은 자체 보유한 NAV AAVP 벡터를 이용해 MPS I 치료를 위한 선도 임상단계 AAV 치료제 후보 중 하나로 RGX-111을 지속적으로 홍보했다. 피고들은 2018년 RGX-111이 FDA로부터 패스트 트랙(Fast Track) 지정(Fast Track designation)을 받았다고 발표했으며, 이후 Phase I/II RGX-111 연구가 긍정적인 결과를 보고하고 있다고 거듭 주장하면서 "긍정적인 중간 안전성, 내약성, 바이오마커 데이터"를 일관되게 강조했다.
소장은 그러나 실제로 피고들이 RGX-111 연구와 관련된 심각한 안전성 문제, 특히 CNS 종양 가능성을 인지하고 있었으며, 2023년 11월 돌연 두 번째로 개발이 진척된 임상 후보인 RGX-111의 우선순위를 낮추고 해당 프로그램에 대한 "전략적 대안"을 모색하기로 결정했다고 주장한다.
2026년 1월 28일 REGENXBIO는 보도자료를 통해 U.S. Food and Drug Administration(FDA)이 MPS I(헐러 증후군, Hurler syndrome) 치료를 위한 자사의 임상시험용 유전자 치료제 RGX-111에 대해 임상 보류(clinical hold)를 내렸다고 발표했다. 이는 Phase I/II 연구에서 치료를 받은 참가자 1명에서 종양(뇌실내 CNS 종양, intraventricular CNS tumor) 사례가 확인돼 이에 대한 예비 분석이 이뤄진 뒤 내려진 조치라고 밝혔다. 보도자료는 또한 제품의 유사성, 연구 대상 집단의 유사성, 그리고 임상 연구 간 공유되는 위험을 근거로 FDA가 MPS II(헌터 증후군, Hunter Syndrome) 치료를 위한 RGX-121에도 임상 보류를 내렸다고 공개했다.
이 소식 이후 REGENXBIO의 보통주 주가는 2026년 1월 27일 종가 주당 $13.41에서 2026년 1월 28일 주당 $11.01로 하락했으며, 단 하루 만에 17.8% 떨어졌다.
법원이 지정하는 대표 원고(lead plaintiff)는 집단이 구하는 구제에 대해 가장 큰 재정적 이해관계를 가진 투자자 중 집단 구성원을 적절히 대표할 수 있고 전형성을 갖춘 인물로, 잠정 집단(putative class)을 대신해 소송을 지휘·감독한다. 집단의 대표 원고로 참여하고자 하는 주주는 2026년 4월 14일까지 법원에 서류를 제출해야 한다.