Praxis Precision Medicines、2件のNDAを提出　現金保有高は9億2,600万ドル

Praxis Precision Medicinesは、本態性振戦（essential tremor）に対するulixacaltamide、およびSCN2AおよびSCN8A発達性てんかん性脳症（developmental and epileptic encephalopathies）に対するrelutrigineについて、米国食品医薬品局（FDA）に2件の新薬承認申請（NDA）を提出した。同社は、2025年12月31日時点の現金および投資が9億2,600万ドルであること、さらに2026年1月の公募増資による純手取額6億2,100万ドルが2028年までの事業運営資金に充当されることを報告した。

両候補薬はいずれもFDAからブレークスルー・セラピー指定（Breakthrough Therapy Designation）を付与されている。relutrigineのNDA提出は、EMBOLDの承認申請用コホート（registrational cohort）で観察された強い有効性に基づくもので、結果は2025年のAES会議で共有された。relutrigineはFDAから希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation）も付与されている。

ulixacaltamideのNDA提出は、2025年10月に発表されたESSENTIAL3プログラムにおける2つの第3相試験の主要評価項目（topline）での良好な結果、および2025年12月にFDAと実施したpre-NDAミーティングでの前向きなやり取りを受けたものだ。ulixacaltamideは、本態性振戦における第3相プログラムで良好な結果を示した初の治験薬（investigational therapy）となった。

本態性振戦は最も一般的な運動障害の1つで、米国では約700万人の患者がいるとされるが、管理は不十分で治療も十分に行われておらず、現在、本態性振戦に特化して開発された薬剤で承認されているものはない。ESSENTIAL3プログラムには20万人超の患者から関心が寄せられた。β遮断薬であるpropranololは、本態性振戦に対して承認されている唯一の薬物療法だが、有効性は限定的で忍容性も不良であり、また本態性振戦患者の相当割合にみられる併存疾患では禁忌となることもある。患者調査では、最大77%が本態性振戦が十分にコントロールされていないと感じ、最大50%が治療を受けていないと回答した。

ulixacaltamideは、振戦活動と相関する小脳—視床—皮質回路（Cerebello-Thalamo-Cortical circuit）における異常な神経バースト発火を遮断するよう設計された、T型カルシウムチャネルの差別化された高選択的小分子阻害薬である。ulixacaltamideに対するブレークスルー・セラピー指定は、2つの主要（pivotal）第3相試験からなるEssential3プログラムの主要評価項目データの良好な結果に基づいている。

relutrigineは、ナトリウムチャネルの過興奮状態を精密に標的化するよう設計されたナトリウムチャネルモジュレーターで、発達性てんかん（developmental epilepsies）全般にわたり治療可能性を有する。広範な発達性てんかん性脳症を対象とするEMERALD試験の登録は順調に進んでおり、2026年後半に登録完了が見込まれている。relutrigineの初回NDA承認が成功した場合、EMERALD試験が陽性であれば、2027年の追加NDA（supplemental NDA）提出の根拠となる。

ulixacaltamideおよびrelutrigineの上市前活動は進行中で、2026年を通じて加速する予定だ。Praxisは商業組織を拡充し、上市準備を前進させ、在庫を構築するとともに、American Academy of Neurologyの年次学会に合わせて疾患啓発キャンペーンを開始する。同社は、主要なコマーシャル職の採用、上市に十分な在庫の構築、重要な上市前活動の準備と実行などを含め、relutrigineの商業上市に向けた準備を開始している。

Praxisは、2026年4月19日から22日にイリノイ州シカゴで開催されるAmerican Academy of Neurology Annual Meetingにおいて、ulixacaltamideに関する複数の口頭発表およびポスター発表を行う予定だ。Essential3の結果は同学会で口頭発表として提示される。

同社の他の臨床プログラムには、局在発症発作および全般てんかんを対象とするvormatrigineが含まれ、主要評価項目（topline）結果は2026年前半に得られる見込みだ。米国では推定350万人が一般的なてんかんに罹患している。vormatrigineは、てんかん向けにこれまで開発された中で最も強力なナトリウムチャネルモジュレーターであり、成人の一般的なてんかんにおけるナトリウムチャネルの過興奮状態を精密に標的化するよう設計されている。RADIANT第2相試験の全データセットは、2025年のAmerican Epilepsy Society Annual Meetingで発表された。

2026年2月13日、Affinity Asset AdvisorsはPraxis Precision Medicinesの新規保有を開示し、推定5,453万ドルの取引で18万5,000株を取得した。この持分は、同ファンドの13F報告対象資産の3.11%に相当する。2026年2月13日時点でPraxis Precision Medicinesの株価は317.25ドルで、過去1年間で266.1%上昇した。同社の時価総額は88億ドルで、売上高は746万ドル、純利益はマイナス2億7,304万ドルだった。

第3四半期の研究開発費は6,580万ドルに増加し、純損失は7,390万ドルに拡大した。経営陣は、10月の公募による調達を含むプロフォーマ（pro forma）ベースの現金および投資が約9億5,600万ドルであり、2028年までの事業運営資金になる見通しであると強調した。