Praxis、ulixacaltamideとrelutrigineでFDAにNDAを2件提出　現金等は9億2,600万ドル、純損失は3億330万ドル

Praxis Precision Medicines, Inc.は、ulixacaltamideの本態性振戦に対する適応およびrelutrigineのSCN2AおよびSCN8A発達性てんかん性脳症に対する適応について、米国食品医薬品局（FDA）に新薬承認申請（NDA）を2件提出した。同社は、2025年12月31日現在の現金および投資が9億2,600万ドルであること、また2026年1月の公募増資による純手取金6億2,100万ドルが2028年までの事業運営資金となる見込みであることを報告した。

2025年12月にFDAとの前向きなpre-NDAミーティングを経て、Praxisは本態性振戦の治療を目的としてulixacaltamideのNDAを提出した。本態性振戦は最も一般的な運動障害の一つで、米国では約700万人の患者がいるとされるが、管理は不十分で治療介入も不十分な状況にある。現在、本態性振戦に特化して開発され承認された薬剤はなく、この状況はEssential3プログラムに20万人超の患者から関心が寄せられていることからも浮き彫りになっている。Ulixacaltamideは、本態性振戦を対象とする第3相プログラムで良好な結果を示した最初の治験薬であり、2025年12月にFDAからブレークスルーセラピー指定（Breakthrough Therapy Designation）を受けた。

2025年10月、PraxisはESSENTIAL3プログラムにおける2つの第3相試験の双方でポジティブなトップライン結果を発表した。Praxisは、2026年4月19日から22日にイリノイ州シカゴで開催されるAmerican Academy of Neurology Annual Meetingにおいて、ulixacaltamideに関する複数の口演およびポスター発表を行う予定である。

Praxisは、EMBOLDの承認申請用（registrational）コホートで観察された強い有効性に基づき、SCN2AおよびSCN8A発達性てんかん性脳症の治療を目的としてrelutrigineのNDAを提出した。本試験の結果は2025年のAES meetingで共有された。Relutrigineは、ナトリウムチャネルの過興奮状態を精密に標的化するよう設計されたナトリウムチャネルモジュレーターで、発達性てんかん全般にわたる治療可能性を有する。RelutrigineはFDAからブレークスルーセラピー指定および希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation）を受けている。

幅広い発達性てんかん性脳症を対象とするEMERALD試験の登録は順調に進んでおり、2026年後半に登録完了が見込まれている。Relutrigineが初回のNDAで承認された場合、EMERALD試験がポジティブであれば、2027年に追加NDA（supplemental NDA）を提出する根拠となる。

Ulixacaltamideおよびrelutrigineの両方について、商業化準備および上市前活動は順調に進行しており、2026年を通じて加速する見込みである。Praxisは商業組織の拡充を進め、上市準備の取り組みを推進し、在庫を構築しており、AAN meetingに合わせて疾患啓発キャンペーンを開始する予定である。Praxisはrelutrigineの商業上市に向けた準備も開始しており、主要な商業部門の人材採用、上市に十分な在庫の確保、重要な上市前活動の準備と実行を進めている。これらは2026年を通じて加速する見込みである。

同社はパイプラインについても最新情報を提供した。Vormatrigineに関するRADIANT第2相試験の全データセットは2025年American Epilepsy Society Annual Meetingで発表され、vormatrigineを疾患領域内で最良（best-in-disease）の治療として位置づける内容となった。試験結果では、用量漸増なしでの速効性の有効性、より長期の治療期間にわたる発作抑制の持続、発作消失（seizure-freedom）の可能性、ならびに1日1回投与での良好な薬物相互作用（DDI）、忍容性および安全性プロファイルが示された。米国では推定350万人が一般的なてんかんに罹患している。Vormatrigineは、てんかん向けにこれまで開発された中で最も強力なナトリウムチャネルモジュレーターであり、成人の一般的なてんかんにおけるナトリウムチャネルの過興奮状態を精密に標的化するよう設計されている。

焦点起始発作（focal onset seizures）を対象とするPOWER1第3相試験は登録を完了し、当初目標を上回った。トップライン結果は2026年第2四半期に見込まれている。

Praxisは、2025年12月31日までの通期で純損失3億330万ドルを報告し、2024年に報告した純損失1億8,280万ドルから増加した。2025年12月31日までの研究開発費（R&D expenses）は2億6,710万ドルで、前年と比べて1億1,470万ドル増加した。第4四半期の純損失は8,890万ドルで、開発投資の増加を反映している。

社長兼最高経営責任者（CEO）は、臨床段階にある他の2つのプログラムであるvormatrigineとelsunersenの双方について、2026年前半にトップライン結果が得られる見込みであり、今後2年間で追加のNDA提出を行う計画が順調に進んでいると述べた。これら4つのアセットを合わせると、売上ポテンシャルは200億ドルを超えるという。