FDA、Praxisの本態性振戦向けulixacaltamide申請を受理 判断期限は2027年1月29日
FDAは、Praxis Precision Medicinesによる本態性振戦向けulixacaltamideの新薬承認申請を受理し、PDUFAに基づく判断期限を2027年1月29日に設定した。申請は良好なPhase 3試験であるEssential3の結果に支えられている。
米食品医薬品局（FDA）は、成人の本態性振戦の治療を対象とするulixacaltamide HClの新薬承認申請（NDA）の審査を受理し、PDUFAに基づく目標判断期限を2027年1月29日に設定した。諮問委員会は開催されない見込みである。このNDAは良好なEssential3 Phase 3試験結果に裏付けられており、ulixacaltamideは2025年12月にFDAからBreakthrough Therapy Designationの指定を受けた。
Praxisは、FDAに2件の新薬承認申請を提出したと述べた。対象は、本態性振戦に対するulixacaltamideと、SCN2AおよびSCN8A発達性てんかん性脳症に対するrelutrigineである。ulixacaltamideおよびrelutrigineの上市前活動はすでに進行中で、2026年を通じて加速する見通しだ。
同社によると、ulixacaltamideは、本態性振戦における第3相プログラムで良好な結果を示した初の治験薬である。Essential3の結果は、American Academy of Neurology Annual Meetingで口頭発表される予定である。
2025年12月31日時点で、Praxisの現金、現金同等物および売却可能有価証券は9億2610万ドルで、2024年12月31日時点の4億6950万ドルから増加した。同社は、2025年12月31日時点の現金、現金同等物および売却可能有価証券に加え、2026年1月の追加公募増資による6億2120万ドルの調達資金により、2028年まで事業運営資金を賄える見込みだとしている。
研究開発費は、2025年第4四半期が7750万ドルで、2024年第4四半期の5630万ドルから増加した。2025年12月31日終了通期の研究開発費は2億6710万ドルで、2024年12月31日終了通期の1億5240万ドルを上回った。一般管理費は、2025年第4四半期が1950万ドルで、2024年第4四半期の1510万ドルから増加した。一方、通期の一般管理費は5910万ドルで、2024年の5630万ドルと比較して増加した。