La FDA accepte la NDA de Praxis pour ulixacaltamide dans le tremblement essentiel et fixe une échéance au 29 janvier 2027
La FDA a accepté la NDA de Praxis Precision Medicines pour ulixacaltamide dans le tremblement essentiel et a fixé une date cible PDUFA au 29 janvier 2027. Le dossier est étayé par les résultats positifs de l’étude de Phase 3 Essential3.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté d’examiner la demande d’autorisation de mise sur le marché (New Drug Application, NDA) de ulixacaltamide HCl pour le traitement du tremblement essentiel chez l’adulte et a fixé une date cible de décision PDUFA au 29 janvier 2027. Aucune réunion de comité consultatif n’est prévue. La NDA s’appuie sur des résultats positifs de Essential3 Phase 3, et ulixacaltamide a obtenu la désignation de thérapie innovante (Breakthrough Therapy Designation) de la FDA en décembre 2025.
Praxis a indiqué que deux demandes d’autorisation avaient été soumises à la FDA, pour ulixacaltamide dans le tremblement essentiel et pour relutrigine dans les encéphalopathies développementales et épileptiques liées à SCN2A et SCN8A. Les activités de pré-lancement pour ulixacaltamide et relutrigine sont en cours et s’accéléreront tout au long de 2026.
La société a indiqué que ulixacaltamide était le premier traitement expérimental à démontrer des résultats positifs dans un programme de Phase 3 dans le tremblement essentiel. Les résultats de Essential3 doivent être présentés sous forme de communication orale lors de la réunion annuelle de l’American Academy of Neurology.
Au 31 décembre 2025, Praxis disposait de 926,1 millions de dollars en trésorerie, équivalents de trésorerie et titres négociables, contre 469,5 millions de dollars au 31 décembre 2024. La société a indiqué que sa trésorerie, ses équivalents de trésorerie et ses titres négociables au 31 décembre 2025, ainsi que 621,2 millions de dollars de produit issus de son offre publique de suivi de janvier 2026, devraient financer ses activités jusqu’en 2028.
Les dépenses de recherche et développement se sont élevées à 77,5 millions de dollars au quatrième trimestre 2025, contre 56,3 millions de dollars au quatrième trimestre 2024. Les dépenses de recherche et développement ont atteint 267,1 millions de dollars pour l’exercice clos le 31 décembre 2025, contre 152,4 millions de dollars pour l’exercice clos le 31 décembre 2024. Les frais généraux et administratifs se sont élevés à 19,5 millions de dollars au quatrième trimestre 2025, contre 15,1 millions de dollars au quatrième trimestre 2024, tandis que les frais généraux et administratifs sur l’ensemble de l’année ont atteint 59,1 millions de dollars, contre 56,3 millions de dollars en 2024.