FDAがPraxis Precision Medicines社のレルトリジンに優先審査を付与、希少なてんかん性脳症を対象に
FDAはPraxis Precision Medicines社のレルトリジンの新薬申請を優先審査として受理し、PDUFA目標日を2026年9月27日に設定した。この治療法はSCN2AおよびSCN8A発達性てんかん性脳症を標的としており、これらの希少疾患に対する初の承認治療薬となる可能性がある。同社は商業化準備を支援するため資金基盤を強化している。
米国食品医薬品局（FDA）は、SCN2AおよびSCN8A発達性てんかん性脳症の潜在的な治療薬であるレルトリジンについて、Praxis Precision Medicines社の新薬申請を優先審査として受理した。FDAは処方薬使用者料金法に基づく目標行動日を2026年9月27日に設定した。承認されれば、レルトリジンはこれらの壊滅的で致死的な状態に苦しむ小児に対する初の疾患修飾療法となる。
このNDAは、EMBOLD試験の良好な結果に基づいている。同試験は中間解析の成功とデータ監視委員会の勧告を受けて有効性により早期に中止された。レルトリジンは希少疾病用医薬品指定に加え、小児希少疾患指定および画期的治療薬指定を受けている。承認が得られれば、レルトリジンはSCN2A/8A DEEに対する初のFDA承認療法となるだけでなく、小児審査バウチャーの対象となる資格も得る。
レルトリジンは、発達性てんかん性脳症の治療のために開発中のファーストインクラスの低分子化合物であり、持続性ナトリウム電流の優先的阻害剤として作用する。この電流は重度のDEEにおける発作症状の主要な駆動因子であることが示されている。第2相EMBOLD試験のコホート1からのデータは、高度に前治療を受けた集団において、運動発作の短期および長期の強力な改善を示し、同時にSCN2A-およびSCN8A-DEE患者の一部では発作の自由が維持されたことが実証された。
同社は、米国における2つの近未来の神経学領域での発売を支援できる商業プラットフォームの構築を迅速に進めている。Praxis社は2025年末に9億2600万ドルの現金と有価証券を保有し、4億5700万ドルの増加により前年比でほぼ倍増した後、2026年1月のオファリングにより6億2100万ドルを追加した。約15億ドルのプロフォーマ現金は、同社が2028年までの資金繰りと表現するものを提供し、同時発売と後期開発の資金調達能力を与えている。
レルトリジンはまた、EMERALD試験を通じて広範なDEEにおいても調査されており、2026年末までに完了する予定である。同社は、運動障害とてんかんにわたる複数のプログラムを含む多様化された多様式の中枢神経系ポートフォリオを確立しており、4つの後期段階の製品候補を有している。