FDA aceita NDA da Praxis para ulixacaltamide em tremor essencial e define decisão para 29 de janeiro de 2027
A FDA aceitou o NDA da Praxis Precision Medicines para ulixacaltamide no tratamento do tremor essencial e definiu 29 de janeiro de 2027 como data-alvo do PDUFA. O pedido é apoiado por resultados positivos do estudo de Fase 3 Essential3.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou para revisão o pedido de novo medicamento (NDA) para ulixacaltamide HCl para o tratamento de tremor essencial em adultos e definiu como data-alvo de ação do PDUFA 29 de janeiro de 2027. Não se espera reunião de comitê consultivo. O NDA é sustentado por resultados positivos do Essential3 Phase 3, e ulixacaltamide recebeu Designação de Terapia Inovadora do FDA em dezembro de 2025.
A Praxis informou que dois pedidos de novo medicamento foram submetidos ao FDA: um para ulixacaltamide em tremor essencial e outro para relutrigine em encefalopatias do desenvolvimento e epilépticas associadas a SCN2A e SCN8A. As atividades de pré-lançamento de ulixacaltamide e relutrigine já estão em andamento e serão aceleradas ao longo de 2026.
A empresa afirmou que ulixacaltamide foi a primeira terapia investigacional a demonstrar resultados positivos em um programa de Fase 3 em tremor essencial. Os resultados do Essential3 serão apresentados em apresentação oral na reunião anual da American Academy of Neurology.
Em 31 de dezembro de 2025, a Praxis tinha US$ 926,1 milhões em caixa, equivalentes de caixa e títulos mobiliários negociáveis, em comparação com US$ 469,5 milhões em 31 de dezembro de 2024. A empresa disse que seu caixa, equivalentes de caixa e títulos mobiliários negociáveis em 31 de dezembro de 2025, juntamente com US$ 621,2 milhões em recursos obtidos em sua oferta pública subsequente de janeiro de 2026, devem financiar as operações até 2028.
As despesas de pesquisa e desenvolvimento foram de US$ 77,5 milhões no quarto trimestre de 2025, em comparação com US$ 56,3 milhões no quarto trimestre de 2024. As despesas de pesquisa e desenvolvimento totalizaram US$ 267,1 milhões no ano encerrado em 31 de dezembro de 2025, em comparação com US$ 152,4 milhões no ano encerrado em 31 de dezembro de 2024. As despesas gerais e administrativas foram de US$ 19,5 milhões no quarto trimestre de 2025, em comparação com US$ 15,1 milhões no quarto trimestre de 2024, enquanto as despesas gerais e administrativas no ano totalizaram US$ 59,1 milhões, em comparação com US$ 56,3 milhões em 2024.