FDA akzeptiert Praxis-NDA für ulixacaltamide bei essenziellem Tremor und setzt Entscheidungsdatum auf den 29. Januar 2027
Die FDA hat den Zulassungsantrag von Praxis Precision Medicines für ulixacaltamide bei essenziellem Tremor angenommen und den 29. Januar 2027 als PDUFA-Entscheidungsdatum festgelegt. Grundlage des Antrags sind positive Phase-3-Daten aus Essential3; eine Sitzung eines Beratungsausschusses ist nicht vorgesehen.
Die U.S. Food and Drug Administration hat den Zulassungsantrag (New Drug Application, NDA) für ulixacaltamide HCl zur Behandlung von essenziellem Tremor bei Erwachsenen zur Prüfung angenommen und als PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung den 29. Januar 2027 festgelegt. Es wird keine Sitzung eines Beratungsausschusses erwartet. Der NDA wird durch positive Ergebnisse der Essential3 Phase 3-Studie gestützt, und ulixacaltamide erhielt im Dezember 2025 von der FDA den Status einer Breakthrough Therapy.
Praxis teilte mit, dass zwei Zulassungsanträge bei der FDA eingereicht wurden: für ulixacaltamide bei essenziellem Tremor sowie für relutrigine bei SCN2A- und SCN8A-assoziierten entwicklungsbedingten und epileptischen Enzephalopathien. Die Vorbereitungen für die Markteinführung von ulixacaltamide und relutrigine laufen bereits und sollen im Verlauf des Jahres 2026 beschleunigt werden.
Das Unternehmen erklärte, ulixacaltamide sei die erste Prüftherapie gewesen, die in einem Phase-3-Programm bei essenziellem Tremor positive Ergebnisse gezeigt habe. Die Ergebnisse von Essential3 sollen als mündlicher Vortrag auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology präsentiert werden.
Zum 31. Dezember 2025 verfügte Praxis über 926,1 Millionen US-Dollar an Barmitteln, Zahlungsmitteläquivalenten und marktfähigen Wertpapieren, verglichen mit 469,5 Millionen US-Dollar zum 31. Dezember 2024. Das Unternehmen erklärte, dass seine Barmittel, Zahlungsmitteläquivalente und marktfähigen Wertpapiere zum 31. Dezember 2025 zusammen mit den 621,2 Millionen US-Dollar aus seiner öffentlichen Folgeemission vom Januar 2026 voraussichtlich ausreichen werden, um den Betrieb bis ins Jahr 2028 zu finanzieren.
Die Forschungs- und Entwicklungsausgaben beliefen sich im vierten Quartal 2025 auf 77,5 Millionen US-Dollar, verglichen mit 56,3 Millionen US-Dollar im vierten Quartal 2024. Für das zum 31. Dezember 2025 beendete Gesamtjahr lagen die Forschungs- und Entwicklungsausgaben bei 267,1 Millionen US-Dollar, verglichen mit 152,4 Millionen US-Dollar für das zum 31. Dezember 2024 beendete Jahr. Die allgemeinen Verwaltungsaufwendungen betrugen im vierten Quartal 2025 19,5 Millionen US-Dollar, verglichen mit 15,1 Millionen US-Dollar im vierten Quartal 2024, während sich die allgemeinen Verwaltungsaufwendungen für das Gesamtjahr auf 59,1 Millionen US-Dollar beliefen, verglichen mit 56,3 Millionen US-Dollar im Jahr 2024.