FDA, 본태성 떨림 치료제 ulixacaltamide에 대한 Praxis NDA 접수… 2027년 1월 29일 결정 예정
FDA가 본태성 떨림 성인 환자 치료를 위한 Praxis Precision Medicines의 ulixacaltamide NDA를 접수하고 2027년 1월 29일을 PDUFA 목표 결정일로 정했다. 이번 신청은 긍정적인 Essential3 3상 데이터를 기반으로 하며, ulixacaltamide는 2025년 12월 혁신치료제 지정을 받았다.
미국 식품의약국(FDA)이 성인 본태성 떨림 치료를 위한 ulixacaltamide HCl의 신약허가신청서(NDA)를 심사 대상으로 접수하고, PDUFA 목표 결정일을 2027년 1월 29일로 지정했다. 자문위원회 회의는 예정되어 있지 않다. 이번 NDA는 긍정적인 Essential3 Phase 3 결과를 근거로 하며, ulixacaltamide는 2025년 12월 FDA로부터 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 받았다.
Praxis는 FDA에 두 건의 신약허가신청서를 제출했다고 밝혔다. 하나는 본태성 떨림 적응증의 ulixacaltamide, 다른 하나는 SCN2A 및 SCN8A 발달성 및 간질성 뇌병증 적응증의 relutrigine이다. ulixacaltamide와 relutrigine의 출시 전 활동은 현재 진행 중이며 2026년 내내 가속화될 예정이다.
회사는 ulixacaltamide가 본태성 떨림에서 3상 프로그램에서 긍정적 결과를 입증한 최초의 개발 중 치료제라고 밝혔다. Essential3 결과는 미국신경학회(American Academy of Neurology) 연례회의에서 구두 발표로 공개될 예정이다.
2025년 12월 31일 기준 Praxis의 현금, 현금성자산 및 매도가능증권은 9억2610만 달러로, 2024년 12월 31일 기준 4억6950만 달러와 비교됐다. 회사는 2025년 12월 31일 기준 현금, 현금성자산 및 매도가능증권에 더해 2026년 1월 후속 공모를 통해 조달한 6억2120만 달러의 자금이 2028년까지 운영자금으로 사용될 것으로 예상된다고 밝혔다.
연구개발비는 2025년 4분기 7750만 달러로, 2024년 4분기 5630만 달러와 비교됐다. 2025년 12월 31일로 종료된 연간 연구개발비는 2억6710만 달러로, 2024년 12월 31일로 종료된 연간 1억5240만 달러와 비교됐다. 일반관리비는 2025년 4분기 1950만 달러로 2024년 4분기 1510만 달러와 비교됐고, 연간 일반관리비는 5910만 달러로 2024년의 5630만 달러와 비교됐다.