La FDA acepta la NDA de Praxis para ulixacaltamide en temblor esencial y fija el 29 de enero de 2027 como fecha de decisión
La FDA aceptó la NDA de Praxis Precision Medicines para ulixacaltamide en temblor esencial y fijó el 29 de enero de 2027 como fecha objetivo PDUFA. La presentación está respaldada por resultados positivos del estudio Phase 3 Essential3.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aceptado para revisión la solicitud de nuevo fármaco (NDA) de ulixacaltamide HCl para el tratamiento del temblor esencial en adultos y ha asignado como fecha objetivo de decisión PDUFA el 29 de enero de 2027. No se espera una reunión del comité asesor. La NDA está respaldada por resultados positivos de Essential3 Phase 3, y la FDA concedió a ulixacaltamide la designación de terapia innovadora en diciembre de 2025.
Praxis señaló que se presentaron dos solicitudes de nuevo fármaco ante la FDA: una para ulixacaltamide en temblor esencial y otra para relutrigine en encefalopatías del desarrollo y epilépticas asociadas a SCN2A y SCN8A. Las actividades previas al lanzamiento de ulixacaltamide y relutrigine ya están en marcha y se acelerarán durante 2026.
La compañía afirmó que ulixacaltamide fue la primera terapia en investigación en demostrar resultados positivos en un programa de Fase 3 en temblor esencial. Los resultados de Essential3 se presentarán en una ponencia oral en la reunión anual de la American Academy of Neurology.
A 31 de diciembre de 2025, Praxis contaba con 926,1 millones de dólares en efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables, frente a 469,5 millones de dólares a 31 de diciembre de 2024. La compañía indicó que su efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables a 31 de diciembre de 2025, junto con 621,2 millones de dólares obtenidos en su oferta pública subsecuente de enero de 2026, se prevé que financien sus operaciones hasta 2028.
Los gastos de investigación y desarrollo fueron de 77,5 millones de dólares en el cuarto trimestre de 2025, frente a 56,3 millones de dólares en el cuarto trimestre de 2024. Los gastos de investigación y desarrollo ascendieron a 267,1 millones de dólares en el ejercicio cerrado el 31 de diciembre de 2025, frente a 152,4 millones de dólares en el ejercicio cerrado el 31 de diciembre de 2024. Los gastos generales y administrativos fueron de 19,5 millones de dólares en el cuarto trimestre de 2025, frente a 15,1 millones de dólares en el cuarto trimestre de 2024, mientras que los gastos generales y administrativos de todo el año fueron de 59,1 millones de dólares, frente a 56,3 millones de dólares en 2024.