FDA受理Praxis用于特发性震颤的ulixacaltamide NDA，行动日期定于2027年1月29日
FDA已受理Praxis Precision Medicines提交的ulixacaltamide用于治疗特发性震颤的新药申请，并将PDUFA目标日期定为2027年1月29日。此次申报基于积极的Essential3 3期数据，且该药物已于2025年12月获得突破性疗法认定。
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理 ulixacaltamide HCl 用于治疗成人特发性震颤的新药申请（NDA），并将PDUFA目标行动日期定为2027年1月29日。预计不会召开咨询委员会会议。该NDA得到积极的 Essential3 3期 试验结果支持，且 ulixacaltamide 已于2025年12月获得FDA授予的突破性疗法认定。
Praxis表示，已向FDA提交两项新药申请，分别为用于特发性震颤的 ulixacaltamide，以及用于SCN2A和SCN8A发育性及癫痫性脑病的 relutrigine。针对 ulixacaltamide 和 relutrigine 的上市前准备工作正在进行中，并将在2026年加速推进。
公司表示，ulixacaltamide 是首个在特发性震颤3期项目中显示出积极结果的研究性疗法。Essential3结果将在美国神经病学学会年会上以口头报告形式发布。
截至2025年12月31日，Praxis持有9.261亿美元的现金、现金等价物和有价证券，而截至2024年12月31日为4.695亿美元。公司表示，截至2025年12月31日的现金、现金等价物和有价证券，加上2026年1月后续公开发行所得的6.212亿美元收益，预计将为运营提供资金支持直至2028年。
2025年第四季度研发费用为7750万美元，高于2024年第四季度的5630万美元。截至2025年12月31日止年度的研发费用为2.671亿美元，高于截至2024年12月31日止年度的1.524亿美元。2025年第四季度一般及行政费用为1950万美元，高于2024年第四季度的1510万美元；全年一般及行政费用为5910万美元，而2024年为5630万美元。