Outlook Therapeutics, ONS-5010 CRL 관련 FDA Type A 미팅 개최

Outlook Therapeutics, Inc.는 2026년 3월 5일 미국 Food and Drug Administration(FDA)과 Type A 미팅을 진행해 ONS-5010/LYTENAVA™(bevacizumab-vikg)의 Biologics License Application(BLA)에 대해 2025년 12월 30일 발행된 Complete Response Letter(CRL)를 논의했다. 이번 Type A 미팅은 유효성에 대한 충분한 근거(substantial evidence of effectiveness)와 관련해 CRL에서 지적된 미해결 쟁점을 명확히 하고, 규제 승인(regulatory approval)을 위한 향후 가능한 경로를 논의하기 위해 진행됐다.

회사는 확인 근거(confirmatory evidence)와 적절한 향후 경로에 대한 FDA의 견해를 추가로 명확히 하기 위해 FDA와의 논의를 계속 이어갈 것으로 예상한다고 밝혔다. Outlook Therapeutics는 ONS-5010/LYTENAVA™의 미국 내 승인 가능성을 향해 개발을 진전시키기 위한 이용 가능한 규제 옵션을 평가하고 있다.

CRL은 유효성에 대한 충분한 근거가 부족하다는 주장에 근거해 단 1건의 결함(deficiency)을 지적했으며, 추가적인 확인 근거 제출을 권고했다. Outlook Therapeutics는 이러한 결정이 적절하고 엄격하게 통제된 시험(adequate and well-controlled study)에서의 데이터와 유효성에 대한 확인 근거를 포함해 BLA에 제출된 전체 근거(totality of evidence)와 일치하지 않는다고 보고 있다.

ONS-5010/LYTENAVA™는 NORSE TWO 무작위배정(randomized), 이중눈가림(double masked), 활성대조(active controlled) 제3상 임상시험에서 시력(visual acuity)에 대해 임상적으로 의미 있으면서 통계적으로 유의한 개선을 입증했으며, 1차 및 주요 2차 평가변수(primary and key secondary endpoints)를 충족했다. NORSE EIGHT는 BLA에 제출된 기타 정보와 함께, anti-VEGF 작용기전(mechanism of action)과 일치하는 기능적(functional) 및 약력학적(pharmacodynamic) 근거를 포함해, 성공적인 NORSE TWO 임상시험을 뒷받침하는 ONS-5010의 유효성 및 안전성에 대한 확인 근거를 제시했다. ONS-5010은 또한 우호적인 안전성 프로파일을 보여 FDA가 확인한 안전성 우려는 없었다.

승인될 경우 ONS-5010/LYTENAVA™는 표준화된 제조(standardized manufacturing), FDA 승인 라벨링(FDA-approved labeling), 견고한 약물감시(pharmacovigilance)에 기반한 bevacizumab의 최초 FDA 승인 안과용 제형(ophthalmic formulation)이 될 전망이다. 해당 제품 후보는 완전한 미국 내(end-to-end) 국내 공급망에 기반한 U.S. 제조 공급망의 지원을 받는다.

ONS-5010/LYTENAVA™는 습성 연령관련 황반변성(wet age-related macular degeneration) 치료를 위해 미국에서 생산되는 bevacizumab의 안과용 제형이다. LYTENAVA™(bevacizumab gamma)는 습성 AMD 치료를 적응증으로, EU에서는 European Commission이 부여한 중앙집중식 판매허가(centralized Marketing Authorization) 및 UK에서는 Medicines and Healthcare products Regulatory Agency가 부여한 판매허가(Marketing Authorization)를 보유하고 있다.

Bevacizumab-vikg(EU 및 UK에서는 bevacizumab gamma)는 재조합(recombinant) 인간화 단일클론항체(monoclonal antibody)로, 인간 혈관내피성장인자(vascular endothelial growth factor)의 모든 아이소폼(isoforms)에 선택적으로 높은 친화도로 결합해, 내피세포 표면의 수용체 Flt-1(VEGFR-1) 및 KDR(VEGFR-2)에 VEGF가 결합하는 것을 입체적 차단(steric blocking)함으로써 VEGF의 생물학적 활성(biologic activity)을 중화한다. 유리체강내 주사(intravitreal injection) 후 bevacizumab이 VEGF에 결합하면, 내피세포 표면에서 VEGF와 그 수용체 간 상호작용이 차단돼 내피세포 증식(endothelial cell proliferation), 혈관 누출(vascular leakage), 망막(retina)에서의 신생혈관 형성(new blood vessel formation)이 감소한다.

2025년 12월 31일로 종료된 회계연도 1분기(fiscal first quarter)에서 Outlook Therapeutics는 보통주 주주에게 귀속되는 순손실(net loss) 2,310만 달러, 기본 및 희석 주당 0.38달러를 보고했다. 이는 전년도 같은 기간 보통주 주주에게 귀속되는 순이익(net income) 1,740만 달러, 기본 및 희석 주당 0.72달러와 비교된다. 2025년 12월 31일 기준 Outlook Therapeutics의 현금 및 현금성 자산(cash and cash equivalents)은 870만 달러였으며, 여기에는 2025년 12월 31일 이후 at-the-market offering program에 따른 매각으로 유입된 순수익 240만 달러는 포함되지 않는다.

유럽에서의 LYTENAVA 판매 수량(unit sales)은 2025년 12월 31일로 종료된 분기에 직전 3개월과 비교해 2배 이상 증가했다. 2025년 12월 31일로 종료된 회계 분기 매출은, 2025년 6월 유럽에서 LYTENAVA 출시를 지원하기 위해 유통 채널에 대한 초기 출하에 사용된 단기 유효기간 제품(short dated product)으로 인해 UK 유통업체에서 발생할 것으로 추정된 제품 반품(product returns)에 대한 반품충당금(returns reserve)이 증가하면서 부정적 영향을 받았다. 2026 회계연도 잔여 기간 동안에는 해당 배치에 대해 추가 조정은 예상되지 않는다.