Outlook Therapeutics tient une réunion de type A avec la FDA au sujet de la Complete Response Letter pour ONS-5010

Outlook Therapeutics, Inc. a tenu une réunion de type A avec la U.S. Food and Drug Administration le 5 mars 2026 afin d’examiner la Complete Response Letter (CRL) datée du 30 décembre 2025 relative à la demande de licence de produit biologique (Biologics License Application, BLA) pour ONS-5010/LYTENAVA™ (bevacizumab-vikg). Cette réunion de type A visait à clarifier le point en suspens identifié dans la CRL concernant l’existence de preuves substantielles d’efficacité et à discuter des voies potentielles vers une autorisation réglementaire.

La société prévoit de poursuivre ses échanges avec la FDA afin de préciser davantage la position de l’Agence sur les données confirmatoires et sur la voie à suivre la plus appropriée. Outlook Therapeutics évalue les options réglementaires disponibles pour faire progresser ONS-5010/LYTENAVA™ vers une éventuelle approbation aux États-Unis.

La CRL a identifié une seule déficience, fondée sur une prétendue absence de preuves substantielles d’efficacité, et a recommandé la soumission de données confirmatoires supplémentaires. Outlook Therapeutics estime que cette conclusion est incohérente avec l’ensemble des éléments soumis dans la BLA, y compris les données provenant d’une étude adéquate et bien contrôlée ainsi que des preuves confirmatoires d’efficacité.

ONS-5010/LYTENAVA™ a montré des améliorations cliniquement pertinentes et statistiquement significatives de l’acuité visuelle dans l’essai de phase 3 NORSE TWO, randomisé, en double insu, avec comparateur actif, qui a atteint son critère d’évaluation principal et ses principaux critères secondaires. NORSE EIGHT, ainsi que d’autres informations soumises dans la BLA, a apporté des preuves confirmatoires de l’efficacité et de la sécurité d’ONS-5010, corroborant le succès de l’essai NORSE TWO, notamment des preuves fonctionnelles et pharmacodynamiques cohérentes avec le mécanisme d’action anti-VEGF. ONS-5010 a également présenté un profil de sécurité favorable, la FDA n’ayant identifié aucun problème de sécurité.

En cas d’approbation, ONS-5010/LYTENAVA™ serait la première formulation ophtalmique de bevacizumab approuvée par la FDA, soutenue par une fabrication standardisée, un étiquetage approuvé par la FDA et une pharmacovigilance robuste. Le candidat produit s’appuie sur une chaîne d’approvisionnement de fabrication entièrement domestique aux États-Unis, de bout en bout.

ONS-5010/LYTENAVA™ est une formulation ophtalmique de bevacizumab produite aux États-Unis pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) humide. LYTENAVA™ (bevacizumab gamma) fait l’objet d’une autorisation de mise sur le marché centralisée accordée par la Commission européenne dans l’UE et d’une autorisation de mise sur le marché accordée par la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency au Royaume-Uni pour le traitement de la DMLA humide.

Bevacizumab-vikg (bevacizumab gamma dans l’UE et au Royaume-Uni) est un anticorps monoclonal recombinant humanisé qui se lie de manière sélective et avec une forte affinité à toutes les isoformes du facteur de croissance de l’endothélium vasculaire humain et neutralise l’activité biologique du VEGF en bloquant stériquement la liaison du VEGF à ses récepteurs Flt-1 (VEGFR-1) et KDR (VEGFR-2) à la surface des cellules endothéliales. Après injection intravitréenne, la liaison du bevacizumab au VEGF empêche l’interaction du VEGF avec ses récepteurs à la surface des cellules endothéliales, réduisant la prolifération des cellules endothéliales, la fuite vasculaire et la néovascularisation dans la rétine.

Pour le premier trimestre de l’exercice clos le 31 décembre 2025, Outlook Therapeutics a déclaré une perte nette attribuable aux actionnaires ordinaires de 23,1 millions de dollars, soit 0,38 $ par action de base et diluée. À titre de comparaison, la société avait enregistré un bénéfice net attribuable aux actionnaires ordinaires de 17,4 millions de dollars, soit 0,72 $ par action de base et diluée, pour la même période l’année précédente. Au 31 décembre 2025, Outlook Therapeutics disposait de 8,7 millions de dollars de trésorerie et d’équivalents de trésorerie, montant qui n’inclut pas 2,4 millions de dollars de produit net provenant de ventes réalisées dans le cadre de son programme d’offre au prix du marché (at-the-market) après le 31 décembre 2025.

Les ventes en unités de LYTENAVA en Europe ont plus que doublé au cours du trimestre clos le 31 décembre 2025 par rapport aux trois mois précédents. Les revenus du trimestre de l’exercice clos le 31 décembre 2025 ont été affectés négativement par une augmentation de la provision pour retours, correspondant aux retours de produits estimés du distributeur britannique, liée à des produits à courte date de péremption utilisés pour les premières expéditions dans le canal de distribution en juin 2025 afin de soutenir le lancement de LYTENAVA en Europe. Aucun ajustement supplémentaire pour ces lots n’est anticipé pour le reste de l’exercice 2026.