FDA、武田薬品のナルコレプシー1型治療薬候補 oveporexton に優先審査を付与
FDAは、武田薬品工業の oveporexton（TAK-861）について、ナルコレプシー1型を対象とするNDAを受理し、優先審査を付与した。PDUFAの審査目標日は2026年第3四半期に設定されており、oveporexton は承認されれば初のオレキシン作動薬となる可能性がある。
米国食品医薬品局（FDA）は、ナルコレプシー1型（NT1）の治療を対象とした oveporexton（TAK-861）について、武田薬品工業の新薬承認申請（NDA）を受理し、優先審査（Priority Review）を付与した。FDAは、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく審査目標日を、暦年の第3四半期に設定した。武田薬品工業は、NT1の患者に対し、初の承認されたオレキシン作動薬（orexin agonist）治療を提供する可能性に向けて、計画どおり進んでいる。
oveporexton は、オレキシンシグナル伝達を回復させることで、NT1の原因となる基礎的なオレキシン欠乏に対処するよう設計された、開発中の経口オレキシン受容体2（OX2R）選択的作動薬である。NT1は、オレキシンの喪失により生じる慢性の希少神経疾患で、日中の過度の眠気と情動脱力発作（cataplexy：突然の筋緊張低下）を特徴とする。これにより、身体的・認知的・心理社会的影響が幅広く生じ、仕事、教育、社会的交流を含む生活の多くの側面に深刻な支障を来し得る。既存の治療があるにもかかわらず、多くの患者は引き続き症状を経験し、NT1の継続的な影響に対処せざるを得ない。
今回のNDA提出は、FirstLight（TAK-861-3001）および RadiantLight（TAK-861-3002）のグローバル第3相試験を含む包括的なデータパッケージにより支持されている。覚醒度、日中の過度の眠気、情動脱力発作、注意の持続能力、全体的な生活の質、日常生活機能に関する客観的評価および患者報告アウトカムで測定された oveporexton の主要データは、検討された幅広い症状にわたり、統計学的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示し、ほぼ正常範囲に近い水準に到達したことを示している。
oveporexton は概ね忍容性が良好であり、これまでの臨床試験全体で一貫した安全性プロファイルが示された。最も一般的な有害事象は、不眠、尿意切迫、および頻尿であった。先行候補から得られた知見を踏まえ、従来候補より10倍高い力価により低用量化が可能となり、肝毒性を回避できる可能性がある。
oveporexton は以前、米国FDAおよび中国国家薬品監督管理局（NMPA）の医薬品審査評価センターから、NT1における日中の過度の眠気の治療を対象として画期的治療薬指定（Breakthrough Therapy designation）を受けている。oveporexton はまた、日本の厚生労働省から先駆け審査指定（Sakigake designation）も受けている。
武田薬品工業は、最も進んだ開発プログラムによりオレキシン科学を牽引している。開発中のオレキシン作動薬からなる、目的に合わせたポートフォリオは、オレキシン生物学が関与する幅広い病態に利益をもたらす可能性がある。TAK-360 は、武田薬品工業のオレキシン・フランチャイズにおける次の経口OX2R作動薬で、当初はナルコレプシー2型（NT2）および特発性過眠症（IH）の患者を対象に開発されている。TAK-495 を含む追加のオレキシン作動薬も開発中である。
今回のNDA提出は、2026年3月31日に終了する会計年度の通期連結業績予想に大きな影響はない。