Atara、EbvalloのComplete Response Letter受領を受けFDAとの協議を要請

The U.S. Food and Drug Administrationは、抗CD20含有レジメンを含む少なくとも1つの前治療歴を有する、Epstein-Barr virus陽性の移植後リンパ増殖性疾患（EBV+ PTLD）を有する2歳以上の成人および小児患者に対する単剤治療としての**Ebvallo™（tabelecleucel）**の生物製剤ライセンス申請（Biologics License Application：BLA）について、Complete Response Letter（CRL）を発出した。CRLは、現時点の形ではFDAがEbvallo™のBLAを承認できないことを示している。

当該BLAは、2025年1月15日付の最初のComplete Response Letterで特定された条件の充足および再提出基準の妥当性についてFDAと合意に達した後、2025年に再提出された。第1回CRLでは、FDAはGood Manufacturing Practice（GMP）遵守に関する単一の不備を指摘したのみで、安全性、有効性、または試験デザインに関する懸念は示していなかった。

2026年1月9日の市場引け後に受領した今回のCRLでは、FDAはGMP遵守上の問題が満足に解決されたことを確認し、重要な点として安全性に関する指摘はなかった。しかし、FDAは立場を完全に反転させ、これまでBLA提出を支持するのに十分であると確認していた単群のALLELE試験について、迅速承認（accelerated approval）における有効性の根拠を示すにはもはや十分とはみなされないとCRLで主張した。さらにFDAは、試験の解釈可能性が、試験デザイン、実施、解析によって交絡されていると述べた。

FDAの新たな立場は、Ataraに対する従前のFDAのガイダンス、臨床試験データセットに関するAtaraとFDAの合意、ならびにBLA提出時にこの患者集団に関連するものとして単群試験デザインを受け入れたことに反する。こうした従前の合意は、過去5年以上にわたり複数回の記録化された会合を通じてAtaraとFDAの間で形成されていた。

2025年11月、AtaraはBLAを、Pierre Fabre Laboratoriesの米国製薬子会社である**Pierre Fabre Pharmaceuticals（PFP）, Inc.**に移管した。解決に向けた第一歩として、PFPはType A meetingの要請を行う意向であり、45日以内に承認される見込みとしている。PFPとAtaraは、EBV+ PTLD患者が治療選択肢が極めて限られ、余命が数週から数カ月とされる状況を踏まえ、Ebvalloの迅速な迅速承認に向けた前進の道筋を見いだすため、FDAと緊急に協議する計画である。

Pierre Fabre Pharmaceuticalsは、tabelecleucel（tab-cel）について協議するため、U.S. Food and Drug Administrationに対しType A meetingを要請した。この会合要請は、2026年1月9日付のEBVALLO™のBLAに関するComplete Response Letterを受けたものである。同社は書面説明資料（briefing book）をFDAに提出し、同書簡で指摘された点に対応した。これには、ALLELE試験が適切で、適切に管理され、申請を支持するのに十分であるとの主張が含まれる。説明資料にはまた、ALLELEから得られた更新された長期有効性データ、開発プログラムからの追加の支持データ、ならびに潜在的な再提出に利用し得る欧州での市販後データの要約も含まれている。

同社は、CRLで強調された問題は、過去のレビューまたはコミュニケーションにおいてAtaraとFDAが合意していた問題であると述べた。Ataraは、迅速承認を受け入れ、市販後の確認試験を実施して完全承認を裏付けることについて当局と合意していた。同社はこれを根拠にBLAを提出し、2025年の再提出後も、FDAからの確認に全面的に依拠しつつ、是正措置の取り組みを継続してきた。

2026年1月12日の発表後、Ataraの株価は$7.79下落し、56.99%の急落となって、1株当たり$5.88で取引を終えた。tabelecleucelは、ALLELEの主要データ提出時点でOrphan Drug designationおよびBreakthrough statusを取得していた。