Oncolytics Biotech、大腸がんにおけるpelareorepでFDAのファストトラック指定を取得

Oncolytics Biotech Inc.（NASDAQ: ONCY）は、KRAS変異を有する二次治療のマイクロサテライト安定型（microsatellite-stable：MSS）転移性大腸がん患者を対象に、同社のがん治療薬 pelareorep についてFDAからファストトラック（Fast Track）指定を受けた。この規制上のステータスにより、FDAとの面談頻度が高まり、承認までのタイムラインが短縮される可能性がある。既存の選択肢に対して意味のある優位性を示す治療にのみ付与される。

今回の指定は、標準化学療法とAvastinにpelareorepを併用した場合、KRAS変異MSS大腸がん患者で 奏効率33% を達成したという臨床データに基づく。化学療法とAvastinのみでは奏効率はおよそ10%だった。生存期間中央値は標準治療の11.2カ月に対し 27カ月 で、がんが安定していた期間も5.7カ月に対し16.6カ月だった。奏効率は、腫瘍が有意に縮小または消失した患者の割合を示す。

KRAS変異MSS大腸がんは、最も治療が難しいがん集団の1つであり、一次治療が失敗した後の選択肢は限られ、免疫療法による利益も最小限にとどまる。この患者群における二次治療の世界市場規模は、年間 $3 billion～$5 billion とされる。

同社の最高経営責任者（CEO）は、この十分に満たされていない大腸がん患者セグメントで標準治療にpelareorepを追加することで、全生存期間、無増悪生存期間、客観的奏効率など、重要な臨床評価項目が2倍から3倍に改善すると述べた。

同社は、標準治療単独と標準治療＋pelareorepを比較する対照試験を開始する計画で、最初の臨床施設は3月に稼働し、中間データは2026年末までに得られる見込みだ。これは、膵がんでの先行指定に続く、消化器がん領域におけるpelareorepの2回目のファストトラック指定となる。

Pelareorepは肛門がんでも良好な結果を示しており、三次治療患者ではFDA承認治療が存在しない環境下で 奏効率29% を達成し、奏効は約17カ月持続した。二次治療の肛門がん患者では奏効率30%となり、利用可能な免疫療法のベンチマークを2倍以上上回った。

Oncolyticsは、拡大するプログラムに対応するため、リーダーシップ体制を強化している。同社は最近、重要な2名の採用を発表した。CG Oncologyで後期臨床試験を統括した戦略・オペレーション担当のエグゼクティブ・バイス・プレジデント（EVP）と、Morphic TherapeuticでEli Lillyへの売却まで統計部門を率いたバイオ統計責任者（VP, Head of Biostatistics）である。CEOと最高事業責任者（CBO）はいずれもAmbrx Biopharmaの出身で、同社は2024年に$2 billionでJohnson & Johnsonに売却された。

ファストトラック指定の発表は短期的な株価上昇と同時に起き、Oncolytics Biotechの株価は1日リターン26.99%、7日リターン22.78%となり、$1.06まで上昇した。1年の株主総利回りは38.16%である一方、3年および5年の株主総利回りはより低調であった。

2024年には世界で2,100件超の腫瘍領域の臨床試験が開始され、標的治療が最も成長の速いサブセグメントとなっている。現在、抗体薬物複合体（antibody-drug conjugates：ADC）は100種類超が活発に臨床開発段階にある。2026年1月だけでも、FDAは消化器がんおよび骨髄線維症を標的とする薬剤にオーファンドラッグ（orphan drug）指定を付与したほか、NSCLC、卵巣がん、T細胞系悪性腫瘍など、複数の希少ながん適応でブレークスルーセラピー（breakthrough therapy）指定を行った。

Oncolytics Biotech Inc.は臨床段階のバイオテクノロジー企業で、自然免疫および獲得免疫を活性化し、腫瘍の防御機構を弱める静脈内投与の免疫療法薬pelareorepを開発している。同社はまた、ホルモン受容体陽性／ヒト上皮成長因子受容体2陰性（HR+/ HER2-）の進行・転移性乳がん（mBC）および転移性膵管腺がん（PDAC）におけるプログラムも、承認申請に資する臨床試験へと進展させている。さらに、GOBLETプラットフォーム試験を通じて、他の消化器がんにおける承認取得を目的としたプログラム機会も検討している。