OS Therapies、骨肉腫治療「OST-HER2」の規制当局への申請を前進
OS Therapiesは、骨肉腫に対する免疫療法OST-HER2の規制当局対応を前進させ、FDAが会合の区分をType B pre-BLAへ格上げした。2026年第1四半期末のデータ提出と英MHRA・EMAへの条件付き申請を見据え、2026年後半のAccelerated Approval取得を目指す。
OS Therapies Inc.は、再発予防または遅延を目的とした、完全切除後の肺転移性骨肉腫に対するOST-HER2について、同社のType D Biomarker MeetingをFDAがType B pre-BLA Meetingへ格上げしたと発表した。会合は、同社が臨床データパッケージを当局に提出した後まもなく開催される見込みで、提出時期は2026年第1四半期末を目標としている。
同社は、2026年第1四半期末までに臨床データ提出を完了する計画どおり進んでいる。2026年1月末に、Biologics License Application（BLA、生物製剤承認申請）のNon-ClinicalおよびChemistry, Manufacturing & Controls（CMC、化学・製造・品質管理）モジュールをFDAへ提出した後、同社は2026年第1四半期にHuman Metastatic Osteosarcoma Programから追加のバイオマーカーデータを公表する見通しだ。これらの解析は、免疫経路の活性化をより詳細に特徴づけるとともに、バイオマーカー発現と観察された臨床アウトカムとの関連を評価することを目的としている。
同社は、英国のMedicines and Healthcare products Regulatory Agency（MHRA）およびEuropean Medicines Agency（EMA）の双方に対する条件付きMarketing Authorisation Application（MAA、販売承認申請）の提出を、2026年第1四半期末までに完了すると見込んでいる。同社はまた、2026年3月に開催が見込まれるType D meetingの後、FDAへClinical BLAモジュールを提出する予定で、計画どおり進んでいるとしている。
同社は、米国・英国・欧州の骨肉腫分野のkey opinion leadersを招集し、Human Metastatic Osteosarcoma Programの臨床およびバイオマーカーデータをレビューするとともに、同社の検証試験（confirmatory trial）を含む確認的臨床開発プログラムに向けた試験デザイン案について助言を得る会合を準備している。同社は米国ではAccelerated Approval Programの下でのBLA、英国および欧州では条件付きMAAを目指しており、いずれも承認前に検証的研究を開始していることが要件となる。同社は、2026年第3四半期に検証試験を開始する見込みで、Accelerated Approvalの法定要件を満たすため単一施設を開設し、規制当局の承認後により広範な施設稼働（site activation）を進める予定だ。
同社は、2026年後半に骨肉腫に対するOST-HER2のAccelerated Approval取得を目指している。
OST-HER2は、FDAからOrphan Drug Designation（ODD、希少疾病用医薬品指定）およびFast Track Designationを、FDAとEMAからFast Track Designationを受けているほか、FDAからRare Pediatric Disease Designation（RPDD、希少小児疾患指定）も受けている。RPDDプログラムの下では、同社が米国でAccelerated Approvalを得た場合、売却を予定しているPriority Review Voucher（PRV、優先審査バウチャー）の受領資格を得る。直近で公表されたPRV取引は2026年2月で、取引額は2億500万ドルと報じられた。
OS Therapiesは、骨肉腫（OS）およびその他の固形腫瘍の治療法の同定、開発、商業化に注力する臨床段階のオンコロジー企業である。同社はリステリア（Listeria）を基盤とするがん免疫療法の世界的リーダーである。同社の主力資産であるOST-HER2は、Listeria菌の免疫刺激作用を活用し、HER2タンパク質を標的とする強力な免疫応答を誘導する免疫療法である。同社は、再発し完全切除後の肺転移性骨肉腫を対象としたOST-HER2の第2b相臨床試験で良好なデータを報告しており、試験の主要評価項目である12カ月event free survival（EFS、無イベント生存）の一次エンドポイントで統計学的に有意なベネフィットを示した。
同社は、Ayala Pharmaceuticals, Inc.が株主に対し、Ayalaが解散すると通知した旨の連絡を受けたと発表した。同社は2025年4月に、Ayalaからリステリアを基盤とする臨床・前臨床および知的財産の全資産を取得し、その対価としてOS Therapiesの普通株式に換算して480万株相当をAyalaに発行した。これらの株式は2025年10月9日に取引可能となった。同社によれば、Ayalaの代表者から、Ayalaは2026年2月9日にOS Therapies普通株式の清算を完了し、現在同社の有価証券を一切保有していないと伝えられた。