EMA、OS Therapies社の骨肉腫治療薬OST-HER2に関するローリングレビューを開始

欧州医薬品庁（EMA）は、OS Therapies社が開発するOST-HER2について、完全切除された肺転移性骨肉腫における再発予防を目的とした条件付き販売承認（CMA）申請のローリングレビューを開始した。同社の株価は過去1週間で12.4％上昇し、時価総額は6,850万ドルに達している。

EMAの先端治療委員会（CAT）は、医薬品委員会（CHMP）および薬剤安全性監視リスク評価委員会（PRAC）と連携し、OST-HER2の条件付き販売承認申請に関する規制用 dossier の継続的評価（ローリングレビュー）を開始した。OS Therapies社とEMAは、3年全生存期間（OS）データをCMA申請評価の完了基準とすることで合意した。同社はEMAおよびオーストラリア医薬品庁（TGA）の双方と、条件付き販売承認における承認可能な臨床的有効性エンドポイントとして3年全生存期間を採用することで一致している。

OS Therapies社は2年全生存期間データを提出済みであり、EMAは2026年第2四半期中頃までに入手可能となる更新された2.5年全生存期間データと、2026年第4四半期初頭に入手可能となる3年全生存期間データを求めている。同社はEMAによるCMAの可否判断が2026年第4四半期に行われると見込んでいる。

EMAおよびTGAとは、早期市場アクセスおよび希少小児疾患指定に基づく優先審査バウチャー（PRV）の取得資格を支援するCMAのための代理臨床有効性データとして、セロコンバージョンデータを活用することでも一致している。非臨床データ、CMC（化学・製造・管理）データ、安全性データ、および第3相試験開始に使用する既存の製剤についても合意に達している。

OS Therapies社は、2026年第3四半期にオーストラリアで確認的第3相試験を開始する計画である。同社は2026年中に米国FDAから骨肉腫を対象とするOST-HER2の生物学的製剤承認申請（BLA）を取得する見込みである。同社は米国では迅速承認プログラムに基づくBLAを、英国および欧州では条件付き販売承認（MAA）を目指しており、いずれも承認前に確認的試験の開始が必要となる。

EMAは同社をRaw Data Pilotプログラムに選定した。OST-HER2は英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）から先進治療医薬品（ATMP）の指定を取得している。また、FDAからはオーファンドラッグ指定、ファストトラック指定、および希少小児疾患指定を取得している。

同社は、ATMP指定を受けた後、欧州におけるOST-HER2の骨肉腫適応でのピーク時売上高が3億ドルを超え、2027年には5,000万ドル超の売上を見込んでいる。RPDDプログラムに基づき、米国で迅速承認を取得した場合、同社は優先審査バウチャー（PRV）の取得資格を得ることとなり、これを売却する方針である。直近で公表されたPRV取引は2026年1月に1億ドルの価値で行われている。

2026年第2四半期には、米国FDAおよび英国MHRAとの会合が予定されている。英国NICEおよびEMAのHTA（医療技術評価）プロセスに関連する償還に関する市場アクセス協議も同時に開始されている。EMAとFDAの情報共有プログラム（Information Sharing programme）に基づく国際的な規制当局間の連携も開始された。

同社はまた、OST-503の第2相試験適応症を非小細胞肺がんに加えて膵臓がんにも拡大することを発表した。これは、がんにおける全KRAS変異の76％を占めるすべてのKRAS G12位置変異を含む標的ベクター抗原の検討結果に基づくものである。