Moleculin、Annamycin製剤化法に関する日本特許の特許査定通知を受領

Moleculin Biotech, Inc.（Nasdaq: MBRX）は、日本特許庁（JPO）が「METHOD OF RECONSTITUTING LIPOSOMAL ANNAMYCIN」と題する特許出願（出願番号：2021-577862）について特許査定通知（notice of allowance）を発行したと発表した。同出願に基づく特許は、今後数か月以内に発行される見込みである。

今回認められた請求項は、プレリポソーム凍結乾燥製剤（preliposomal lyophilizate）からリポソーム化Annamycinを再構成し、調製する独自手法を対象としており、静脈内投与に適した正確な濃度を得るための温度管理条件下での手順をカバーする。これらの方法は、再構成および希釈の全工程を通じて製剤を生理的温度に維持することなど、調製・投与時の一貫した用量、安定性、取り扱い性を確保するよう設計されている。

Annamycinは一般名naxtarubicinとしても知られ、Moleculinが急性骨髄性白血病（AML）およびその他の血液悪性腫瘍の治療を目的に開発している新規の脂質ベース・アントラサイクリン系薬剤候補である。臨床使用で承認され得る初の非心毒性アントラサイクリンとなる可能性がある位置づけだという。主要ながんセンターで実施された追加の前臨床試験では、Annamycinが複数のがん種にわたり、より広範な適用可能性を有する可能性も示唆されている。

同社の会長兼CEOは、再発／難治性急性骨髄性白血病に対する非心毒性治療を、承認取得に向けた重要な第3相開発へと進める中で、主要なグローバル市場における強固な特許保護の確保が中核となる戦略的優先事項であり続けると述べた。今回の日本での特許査定は、治療の調製および臨床使用を支える重要な方法を保護することで、同社の国際的な知的財産ポジションをさらに強化する。

今回の日本での特許査定は、Moleculinが既に保有する米国および欧州での特許カバレッジを補完するものであり、Annamycin関連の追加特許出願も世界の主要法域で審査中である。

Annamycinは現在、再発／難治性AMLの治療を対象に、FDAからFast Track StatusおよびOrphan Drug Designationを取得している。加えて、STS肺転移の治療を対象としたOrphan Drug Designationも取得している。さらに、Annamycinは再発／難治性AMLの治療を対象に、EMAからもOrphan Drug Designationを取得している。

同社は、MIRACLE（Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation）試験（MB-108）を開始している。これは、再発／難治性急性骨髄性白血病の治療として、Annamycinとcytarabineの併用を評価する、適応的デザインを採用した承認取得を目的とする第3相試験である。両剤併用はAnnAraC（Annamycinとcytarabineの併用。cytarabineは「Ara-C」とも呼称）としても言及される。成功裏に完了した第1B/2相試験（MB-106）を踏まえ、FDAからの助言も得た上で、同社はAMLに対するAnnamycinの承認可能性に向けた開発パスのリスクを大幅に低減できたと考えている。

Moleculin Biotech, Inc.は、第3相臨床段階の製薬企業であり、治療が困難な腫瘍およびウイルスを対象とする治療候補のパイプラインを推進している。同社のリードプログラムであるAnnamycinは、多剤耐性メカニズムを回避するよう設計され、現在処方されているアントラサイクリンに一般的な心毒性を有さない次世代の、高い有効性と良好な忍容性を備えたアントラサイクリンである。