MEDIPOST、変形性膝関節症を対象とした第III相幹細胞治療試験で米国初の被験者治療を開始
MEDIPOSTは、臍帯血由来間葉系幹細胞（MSC）療法による変形性膝関節症治療を評価する第III相試験において、米国初の被験者治療を実施した。FDAは、韓国および日本での先行試験と韓国におけるリアルワールドエビデンスに裏付けられた本単一枢軸試験が、計画中の米国BLA申請の根拠となり得ることに同意した。
MEDIPOST Inc.は、変形性膝関節症の成人における症候性軟骨欠損の治療を目的とした治験用間葉系幹細胞（MSC）療法を評価する第III相臨床試験において、米国初の被験者治療を実施したことを発表した。FDAは、韓国および日本での先行第III相試験と韓国におけるリアルワールドエビデンスによる確認的エビデンスに裏付けられた本単一枢軸試験が、MEDIPOSTが計画する米国生物製剤承認申請（BLA）の根拠となり得ることに同意した。
本処置は、コロラド整形外科センター（Orthopedic Centers of Colorado）のJustin Newman医師によって実施された。第III相試験は現在、膝軟骨病変および変形性膝関節症を有する18歳から75歳の成人を対象に登録を進めている。本試験は、変形性膝関節症に起因する症候性軟骨欠損を有する成人における治験用MSC療法の臨床的有効性とその潜在的ベネフィットを評価するようデザインされている。
変形性膝関節症は3,200万人以上の成人が罹患している。「本治験用MSC療法は、非介入的緩和ケアと人工膝関節全置換術との間にギャップが存在する変形性膝関節症におけるその役割について研究されています」と、Rush大学医療センター（Rush University Medical Center）軟骨研究・修復センター長は述べた。ニューヨークの特殊外科病院（Hospital for Special Surgery）の整形外科医は、初期の臨床試験が本第III相試験の開発を導く重要なデータを提供したと指摘し、本試験は変形性膝関節症の成人におけるMSC療法の有効性を実証するようデザインされていると述べた。
MEDIPOSTはこれに先立ち、第III相試験を開始するための治験薬（IND）修正申請をFDAに提出しており、2026年前半に登録を開始する予定であった。2026年1月、MEDIPOSTの親会社はSkylake Equity PartnersおよびCrescendo Equity Partnersが主導し、韓国の成長株式ファンドも参加した1億4,000万ドルの資金調達ラウンドを完了した。この投資は、第III相試験に向けた科学的・運営能力の拡大、インフラ開発、製造プロセスのスケールアップを支援することを目的としている。
2000年に設立されたMEDIPOSTは、2012年に韓国でCARTISTEM®を製品化したグローバル細胞治療企業であり、CARTISTEM®は変形性膝関節症を適応として承認された世界初の同種ヒト臍帯血由来間葉系幹細胞療法である。韓国では発売以来、36,000人以上の患者がCARTISTEM®による治療を受けている。本試験で説明されている治療法は治験薬であり、FDAの承認を受けておらず、その臨床的有用性はまだ確立されていない。