Krystal Biotech、KB803・KB801・VYJUVEK拡大の2026年第1四半期進捗を報告

Krystal Biotechは、栄養障害型表皮水疱症患者における角膜びらんの治療および予防を対象としたKB803の登録試験 IOLITE の登録が完了したと発表し、KB803およびKB801の登録用データの読み出しが2026年に予定通り進んでいると述べた。また、KB407およびKB111についてFDAがプラットフォーム技術指定を付与したほか、VYJUVEKのグローバル展開も継続しているとした。

同社によると、IOLITEには合計16人の患者が登録された。これはKB803を評価する患者内比較、二重盲検、分散型、プラセボ対照、クロスオーバー設計の試験である。主要有効性評価項目は、KB803投与時とプラセボ投与時における、角膜びらん症状を伴う月当たり平均日数の変化であり、同社は2026年第4四半期にトップライン結果を報告する見通しだとしている。

神経栄養性角膜炎の治療を対象とするKB801について、同社は、登録試験である1:1無作為化、二重遮蔽、多施設共同、プラセボ対照試験 EMERALD-1 で引き続き登録を進めていると述べた。同社はEMERALD-1で60人の患者の登録完了を見込み、年末までにデータを発表する予定だとしている。

嚢胞性線維症の治療を対象とするKB407について、同社は、同プログラムで用いられる遺伝子改変非増殖型単純ヘルペスウイルス1型ベクターに対し、FDAがプラットフォーム技術指定を付与したと述べた。FDAとの協議を踏まえ、同社は、モジュレーター療法の適格とならない、忍容性がない、または有益性が得られない嚢胞性線維症患者5人を対象に、反復投与KB407の24週間にわたる安全性を評価する非盲検単群試験を開始する。投与開始は今月後半、登録完了は2026年第2四半期、結果公表は年末までを見込んでいる。

2026年1月、同社はCORAL-1の最高用量コホートから良好な臨床アップデートを発表し、KB407の吸入投与後に、野生型嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子タンパク質の肺送達および発現が確認されたとした。気道細胞へのKB407導入は、気管支鏡検査が成功した全患者で観察され、CFTRまたはウイルスマーカーの免疫蛍光で評価した広範な気道分布と導入率は、伝導気道細胞の29.4%から42.1%の範囲だった。また、吸入KB407は最高用量でも引き続き良好な忍容性を示した。

alpha-1 antitrypsin deficiency lung diseaseを対象とするKB408について、同社は、SERPENTINE-1の反復投与コホート2Bで患者登録を継続しており、このコホートの中間データを2026年に報告する見通しだと述べた。コホート2Bは、単回投与後に患者の肺へSERPINA1を安全に送達できることがすでに示されているのと同じ用量レベルで、KB408反復投与の安全性および忍容性を評価するよう設計されている。

Hailey-Hailey diseaseの治療を対象とするKB111について、同社は、同プログラムで用いられるウイルスベクターに対してもFDAがプラットフォーム技術指定を付与し、KB801およびKB407と同様の規制上の効率化が得られると述べた。同社は、2026年上半期にHHD特異的重症度スケールの開発およびバリデーションを完了し、今月後半に約7人の患者を対象としてHALITE-1を開始し、2026年下半期にHALITE-1の結果を報告し、その結果と登録試験デザインを2026年下半期にFDAとの協議に提出して、2027年に登録試験を開始できる可能性を目指すとしている。

腫瘍領域では、同社は、進行非小細胞肺がんの治療を対象として、FDAが2025年にKB707へRMATを付与したと述べた。また、化学療法との併用で吸入KB707を評価するKYANITE-1の用量拡大コホートにおいて、進行非小細胞肺がん患者の登録を進めているとした。

VYJUVEKについて、同社は2025年第4四半期の純製品売上高として1億710万ドル、2025年通年では3億8,910万ドルを計上し、売上総利益率は両期間とも**94%**だった。同社によると、米国では660件超の償還承認を確保しており、ドイツ、フランス、日本では90人超の患者にVYJUVEK治療が処方されたと推定している。さらにその後、海外では140人超の患者がアクセスまたは治療の積極的段階にあると推定した。同社は、2026年末までに専門流通ネットワークを40カ国超に拡大する計画について、引き続き順調に進んでいると述べた。