Krystal Biotech berichtet über Fortschritte im 1. Quartal 2026 bei KB803, KB801 und der Expansion von VYJUVEK

Krystal Biotech teilte mit, dass die Rekrutierung in der zulassungsrelevanten Studie IOLITE zu KB803 zur Behandlung und Prävention von Hornhauterosionen bei Patienten mit dystropher Epidermolysis bullosa abgeschlossen sei, und erklärte, weiterhin auf Kurs für zulassungsrelevante Datenauswertungen zu KB803 und KB801 im Jahr 2026 zu sein. Das Unternehmen teilte außerdem mit, dass die FDA den Programmen KB407 und KB111 den Plattformtechnologie-Status erteilt habe, während VYJUVEK seine globale Expansion fortgesetzt habe.

Das Unternehmen erklärte, dass insgesamt 16 Patienten in IOLITE aufgenommen worden seien, einer intraindividuellen, doppelblinden, dezentralen, placebokontrollierten Studie mit Crossover-Design zur Bewertung von KB803. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt werde die Veränderung der durchschnittlichen Zahl der Tage pro Monat mit Symptomen einer Hornhauterosion unter KB803 im Vergleich zu Placebo sein, und das Unternehmen erwartet, die Topline-Ergebnisse im 4. Quartal 2026 vorzulegen.

Für KB801 zur Behandlung der neurotrophen Keratitis erklärte das Unternehmen, dass die Rekrutierung in EMERALD-1, einer zulassungsrelevanten, 1:1-randomisierten, doppelt verblindeten, multizentrischen, placebokontrollierten Studie, fortgesetzt werde. Das Unternehmen erwartet, die vollständige Rekrutierung von 60 Patienten in EMERALD-1 abzuschließen und die Daten vor Jahresende bekanntzugeben.

Für KB407 zur Behandlung der zystischen Fibrose teilte das Unternehmen mit, dass die FDA dem im Programm verwendeten genetisch modifizierten, nicht replizierenden viralen Vektor des Herpes-simplex-Virus Typ 1 den Plattformtechnologie-Status erteilt habe. Auf Grundlage der Interaktionen mit der FDA beginne das Unternehmen eine offene, einarmige Studie zur Bewertung der Sicherheit wiederholter Gaben von KB407 über 24 Wochen bei fünf Patienten mit zystischer Fibrose, die für eine Modulatortherapie nicht infrage kommen, diese nicht vertragen oder keinen Nutzen daraus ziehen; der Behandlungsbeginn werde später in diesem Monat erwartet, der Abschluss der Rekrutierung im 2. Quartal 2026 und Ergebnisse vor Jahresende.

Im Januar 2026 gab das Unternehmen ein positives klinisches Update aus der höchsten Dosiskohorte von CORAL-1 bekannt, das die Lungenapplikation und Expression des Wildtyp-Proteins des cystic fibrosis transmembrane conductance regulator nach inhalativer Verabreichung von KB407 bestätigte. Eine Transduktion von Atemwegszellen durch KB407 wurde bei allen Patienten mit erfolgreicher Bronchoskopie beobachtet; die breite Verteilung in den Atemwegen und die Transduktion, bewertet mittels Immunfluoreszenz von CFTR oder viralen Markern, lagen zwischen 29,4 % und 42,1 % der leitenden Atemwegszellen, und inhaliertes KB407 wurde auch in der höchsten Dosis weiterhin gut vertragen.

Für KB408 zur Behandlung der Lungenerkrankung bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel erklärte das Unternehmen, dass die Rekrutierung von Patienten in der Mehrfachdosis-Kohorte 2B von SERPENTINE-1 fortgesetzt werde und dass es erwarte, 2026 Zwischenresultate für diese Kohorte zu berichten. Kohorte 2B sei darauf ausgelegt, die Sicherheit und Verträglichkeit wiederholter KB408-Gaben in derselben Dosisstufe zu bewerten, bei der zuvor gezeigt worden sei, dass SERPINA1 nach einer Einzeldosis sicher in die Lungen von Patienten eingebracht werden könne.

Für KB111 zur Behandlung der Hailey-Hailey-Krankheit erklärte das Unternehmen, dass die FDA auch dem in diesem Programm verwendeten viralen Vektor den Plattformtechnologie-Status erteilt habe, was dieselben regulatorischen Effizienzvorteile biete wie für KB801 und KB407. Das Unternehmen erklärte, es erwarte, die Entwicklung und Validierung einer HHD-spezifischen Schweregradskala im 1. Halbjahr 2026 abzuschließen, HALITE-1 später in diesem Monat bei etwa sieben Patienten zu starten, Ergebnisse von HALITE-1 im 2. Halbjahr 2026 zu berichten und diese Ergebnisse zusammen mit dem Design der zulassungsrelevanten Studie im 2. Halbjahr 2026 für Gespräche mit der FDA einzureichen, um einen möglichen Start einer zulassungsrelevanten Studie im Jahr 2027 zu ermöglichen.

In der Onkologie erklärte das Unternehmen, dass die FDA KB707 zur Behandlung von fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs im Jahr 2025 den RMAT-Status erteilt habe. Das Unternehmen teilte außerdem mit, dass es Patienten mit fortgeschrittenem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs in eine Dosisexpansionskohorte von KYANITE-1 aufnehme, in der inhaliertes KB707 in Kombination mit Chemotherapie untersucht werde.

Für VYJUVEK verbuchte das Unternehmen im 4. Quartal 2025 107,1 Millionen US-Dollar an Nettoproduktumsatz und 389,1 Millionen US-Dollar für das Gesamtjahr 2025, bei einer Bruttomarge von 94 % in beiden Zeiträumen. Das Unternehmen erklärte, es habe in den Vereinigten Staaten mehr als 660 Erstattungszusagen gesichert, schätze, dass mehr als 90 Patienten in Deutschland, Frankreich und Japan eine VYJUVEK-Therapie verschrieben bekommen hätten, und später, dass sich im Ausland mehr als 140 Patienten in aktiven Phasen des Zugangs oder der Behandlung befunden hätten. Das Unternehmen erklärte, weiterhin auf Kurs zu sein, sein Netzwerk von Spezialdistributoren bis Ende 2026 auf mehr als 40 Länder auszuweiten.