Krystal Biotech、決算発表へ　焦点はVyjuvekの成長とパイプラインの進展

Krystal Biotechは火曜日の寄り前に第4四半期決算を発表する見通しで、投資家はこの遺伝子治療企業の商業面での勢いが、臨床パイプラインをめぐる高まる期待に見合うかどうかを注視している。アナリスト予想では、12月締め四半期の1株利益は$1.58、売上高は$106.16 millionとなっている。Vyjuvekは現在、米国、欧州、日本で承認されている。

この希少疾患治療薬は、米国での発売以来、商業的に成功を収めてきた。2023年、Vyjuvekは栄養障害型表皮水疱症に対してFood and Drug Administrationが承認した初の治療薬であり、かつ初の外用遺伝子治療となった。Krystalは最近、年間売上高が$388 million〜$389 millionとなる見込みの速報値を公表しており、中央値ベースで34%増となる。

11月、Krystalは第3四半期に1株利益$2.66を計上し、市場予想の$1.09を上回った。今四半期の予想が$1.58へ低下しているのは、弱さというより正常化を反映している可能性が高い。EPS予想は過去60日間ほぼ横ばいで推移している一方、売上高予想は同期間に0.79%小幅に低下している。

パイプライン拡大にも注目が集まっている。3つの申請用プログラムが2028年の製品投入につながる可能性がある。すなわち、眼症状を伴うDEB向けのKB803、神経栄養性角膜炎向けのKB801、嚢胞性線維症向けのKB407である。KB801のトップラインデータは2026年末までに公表される見込みだ。

嚢胞性線維症に対するKB407の中間Phase 1/2 dataでは、投与後に29%超の力強いトランスダクションが示された。会社は第1四半期に、迅速化の可能性がある申請用試験デザインについてFDAと協議する計画で、第2四半期に登録開始が見込まれている。

Krystalの候補薬KB707は、進行または転移性の非小細胞肺がんに対する治療薬として開発されている。FDAはKB707にRegenerative Medicine Advanced Therapy designationを付与しており、これにより開発および承認が加速する可能性がある。

同社は2025年を、欧州と日本での立ち上げが成功した際立った年だと位置づけた。経営陣は2030年末までに、少なくとも4つの販売中の希少疾患治療薬を世界で10,000人超の患者に届ける目標を掲げている。