Krystal Biotech divulga avanços do 1º trimestre de 2026 em KB803, KB801 e expansão do VYJUVEK
A Krystal Biotech informou que concluiu a inclusão no estudo IOLITE de KB803 e que segue no cronograma para divulgar resultados registracionais de KB803 e KB801 em 2026. A empresa também destacou designações de tecnologia de plataforma concedidas pelo FDA para KB407 e KB111, além da expansão contínua de VYJUVEK.
Krystal Biotech informou que a inclusão de pacientes foi concluída no estudo registracional IOLITE de KB803 para o tratamento e a prevenção de abrasões corneanas em pacientes com epidermólise bolhosa distrófica, e afirmou que continua no caminho para as divulgações de resultados registracionais de KB803 e KB801 em 2026. A empresa também disse que o FDA concedeu a designação de tecnologia de plataforma para KB407 e KB111, enquanto VYJUVEK continuou sua expansão global.
A empresa disse que um total de 16 pacientes foi incluído no IOLITE, um estudo intra-paciente, duplo-cego, descentralizado, controlado por placebo e com desenho crossover que avalia KB803. O desfecho primário de eficácia será a mudança no número médio de dias por mês com sintomas de abrasão corneana durante o uso de KB803 versus placebo, e a empresa espera divulgar os resultados principais no 4º trimestre de 2026.
Para KB801 no tratamento da ceratite neurotrófica, a empresa disse que continua recrutando no EMERALD-1, um estudo registracional, randomizado 1:1, duplo-mascarado, multicêntrico e controlado por placebo. A empresa espera concluir a inclusão total de 60 pacientes no EMERALD-1 e anunciar os dados antes do fim do ano.
Para KB407 no tratamento da fibrose cística, a empresa disse que o FDA concedeu a designação de tecnologia de plataforma ao vetor viral herpes simplex tipo 1 geneticamente modificado e não replicante usado no programa. Com base nas interações com o FDA, a empresa está iniciando um estudo aberto, de braço único, para avaliar a segurança de doses repetidas de KB407 por 24 semanas em cinco pacientes com fibrose cística que não são elegíveis para terapia moduladora, não a toleram ou não se beneficiam dela, com início da administração esperado para o fim deste mês, conclusão da inclusão prevista para o 2º trimestre de 2026 e resultados esperados antes do fim do ano.
Em janeiro de 2026, a empresa anunciou uma atualização clínica positiva da coorte de maior dose de CORAL-1, confirmando a entrega pulmonar e a expressão da proteína reguladora de condutância transmembrana da fibrose cística do tipo selvagem após a administração inalada de KB407. A transdução de células das vias aéreas por KB407 foi observada em todos os pacientes com broncoscopias bem-sucedidas, com ampla distribuição nas vias aéreas e transdução, conforme avaliado por imunofluorescência para CFTR ou marcador viral, variando de 29,4% a 42,1% das células condutoras das vias aéreas, e KB407 inalado continuou sendo bem tolerado na dose mais alta.
Para KB408 no tratamento da doença pulmonar por deficiência de alfa-1 antitripsina, a empresa disse que continua recrutando pacientes na Coorte 2B de dose repetida de SERPENTINE-1 e espera divulgar dados interinos dessa coorte em 2026. A Coorte 2B foi desenhada para avaliar a segurança e a tolerabilidade de doses repetidas de KB408 no mesmo nível de dose que anteriormente demonstrou entregar SERPINA1 com segurança aos pulmões dos pacientes após uma dose única.
Para KB111 no tratamento da doença de Hailey-Hailey, a empresa disse que o FDA também concedeu a designação de tecnologia de plataforma ao vetor viral usado no programa, proporcionando as mesmas eficiências regulatórias disponíveis para KB801 e KB407. A empresa disse que espera concluir o desenvolvimento e a validação de uma escala de gravidade específica para HHD no 1º semestre de 2026, iniciar HALITE-1 no fim deste mês em aproximadamente sete pacientes, divulgar os resultados de HALITE-1 no 2º semestre de 2026 e submeter os resultados, juntamente com o desenho do estudo registracional, para discussões com o FDA no 2º semestre de 2026, a fim de viabilizar um possível início do estudo registracional em 2027.
Em oncologia, a empresa disse que o FDA concedeu RMAT a KB707 para o tratamento de câncer de pulmão de não pequenas células avançado em 2025. A empresa também disse que está recrutando pacientes com câncer de pulmão de não pequenas células avançado em uma coorte de expansão de dose de KYANITE-1 que avalia KB707 inalado em combinação com quimioterapia.
Para VYJUVEK, a empresa registrou US$ 107,1 milhões em receita líquida de produto no quarto trimestre de 2025 e US$ 389,1 milhões no ano completo de 2025, com margem bruta de 94% em ambos os períodos. A empresa disse que garantiu mais de 660 aprovações de reembolso nos Estados Unidos, estimou que mais de 90 pacientes haviam recebido prescrição de terapia com VYJUVEK na Alemanha, França e Japão, e posteriormente estimou que mais de 140 pacientes no exterior estavam em fases ativas de acesso ou tratamento. A empresa disse que continua no caminho para expandir sua rede de distribuidores especializados para cobrir mais de 40 países até o fim de 2026.