Krystal Biotech, KB803·KB801·VYJUVEK 확장 관련 2026년 1분기 진전 보고

Krystal Biotech는 이영양성 수포성 표피박리증 환자의 각막찰과상 치료 및 예방을 위한 KB803의 허가용 IOLITE 시험에서 등록이 완료됐으며, KB803와 KB801의 허가용 데이터 판독이 2026년에 예정대로 진행 중이라고 밝혔다. 회사는 또한 FDA가 KB407과 KB111에 플랫폼 기술 지정을 부여했으며, VYJUVEK의 글로벌 확장도 계속되고 있다고 전했다.

회사는 KB803를 평가하는 환자 내 비교, 이중눈가림, 분산형, 위약 대조, 교차설계 시험인 IOLITE에 총 16명의 환자가 등록됐다고 밝혔다. 1차 유효성 평가변수는 KB803 투여 기간과 위약 투여 기간 동안 월별 각막찰과상 증상 발생 일수의 평균 변화이며, 회사는 2026년 4분기에 주요 결과(top-line results)를 보고할 것으로 예상하고 있다.

신경영양각막염 치료제 KB801에 대해 회사는 허가용 1:1 무작위배정, 이중눈가림, 다기관, 위약 대조 시험인 EMERALD-1에서 계속 환자를 등록하고 있다고 밝혔다. 회사는 EMERALD-1에서 60명 전체 등록을 완료하고 연말 전에 데이터를 발표할 것으로 예상하고 있다.

낭포성 섬유증 치료제 KB407에 대해 회사는 FDA가 해당 프로그램에 사용된 유전적으로 변형된 비복제성 단순포진바이러스 1형 바이러스 벡터에 플랫폼 기술 지정을 부여했다고 밝혔다. 회사는 FDA와의 상호작용을 바탕으로 조절제 치료를 받을 수 없거나, 내약성이 없거나, 치료 효과를 보지 못하는 낭포성 섬유증 환자 5명을 대상으로 24주 동안 반복 투여 KB407의 안전성을 평가하는 공개표지, 단일군 시험을 시작하고 있다. 투여는 이달 후반 시작될 예정이며, 등록은 2026년 2분기에 완료될 것으로 예상되고, 결과는 연말 전에 나올 것으로 예상된다.

2026년 1월 회사는 CORAL-1의 최고 용량 코호트에서 긍정적인 임상 업데이트를 발표했으며, 이를 통해 흡입 투여된 KB407 이후 야생형 낭포성 섬유증 막횡단전도조절자 단백질의 폐 전달과 발현이 확인됐다고 밝혔다. KB407에 의한 기도 세포 형질도입은 기관지내시경이 성공적으로 시행된 모든 환자에서 관찰됐으며, CFTR 또는 바이러스 표지자 면역형광으로 평가한 광범위한 기도 분포와 형질도입은 전도 기도 세포의 29.4%에서 42.1% 범위였다. 또한 흡입 KB407은 최고 용량에서도 계속 양호한 내약성을 보였다.

알파-1 항트립신 결핍 관련 폐질환 치료제 KB408에 대해 회사는 SERPENTINE-1의 반복 투여 코호트 2B에서 계속 환자를 등록하고 있으며, 2026년에 이 코호트의 중간 데이터를 보고할 것으로 예상한다고 밝혔다. 코호트 2B는 이전에 단회 투여 후 환자의 폐에 SERPINA1을 안전하게 전달한 것으로 확인된 동일 용량 수준에서 반복 KB408 투여의 안전성과 내약성을 평가하도록 설계됐다.

Hailey-Hailey disease 치료제 KB111에 대해 회사는 FDA가 해당 프로그램에 사용된 바이러스 벡터에도 플랫폼 기술 지정을 부여해 KB801과 KB407에 적용되는 것과 동일한 규제 효율성을 제공했다고 밝혔다. 회사는 2026년 상반기에 HHD 특이 중증도 척도의 개발 및 검증을 완료하고, 이달 후반 약 7명의 환자를 대상으로 HALITE-1을 시작하며, 2026년 하반기에 HALITE-1 결과를 보고하고, 잠재적인 허가용 시험의 2027년 시작을 가능하게 하기 위해 2026년 하반기에 해당 결과와 허가용 시험 설계를 FDA와 논의하기 위해 제출할 것으로 예상한다고 밝혔다.

종양학 분야에서 회사는 FDA가 2025년에 진행성 비소세포폐암 치료를 위한 KB707에 RMAT를 부여했다고 밝혔다. 회사는 또한 화학요법과 병용한 흡입 KB707을 평가하는 KYANITE-1의 용량 확장 코호트에서 진행성 비소세포폐암 환자를 등록하고 있다고 전했다.

VYJUVEK의 경우 회사는 2025년 4분기 순제품 매출 1억710만 달러와 2025년 연간 3억8,910만 달러를 기록했으며, 두 기간 모두 매출총이익률은 **94%**였다고 밝혔다. 회사는 미국에서 660건이 넘는 상환 승인(reimbursement approvals)을 확보했으며, 독일·프랑스·일본 전역에서 90명이 넘는 환자에게 VYJUVEK 치료가 처방된 것으로 추정했고, 이후 해외에서 140명이 넘는 환자가 실제 접근 또는 치료 단계에 있다고 추산했다. 회사는 2026년 말까지 자사의 전문 유통업체 네트워크를 40개국 이상으로 확대하는 계획도 순조롭게 진행 중이라고 밝혔다.