Krystal Biotech、2025年第4四半期売上高1億710万ドルを計上　国際展開を拡大

Krystal Biotechは、Vyjuvekによる2025年第4四半期の純売上高が1億710万ドルだったと報告し、米国での上市モメンタムに加え、欧州と日本での初期の浸透が進んでいるとした。Vyjuvekの上市以来の累計純売上高は、すでに7億3000万ドルを超えた。

同社の2025年第4四半期の1株当たり利益（EPS）は1.70ドルで、市場コンセンサス予想の1.62ドルを上回り、前年同期の1.52ドルから増加した。四半期の売上高は1億710万ドルで、前年同期比17.5%増となった一方、予想の1億900万ドルには届かなかった。売上高はすべて、同社唯一の商業製品であるVyjuvekの販売によるものだった。

第4四半期の売上高は前四半期比で約10%増、前年同期比で約18%増となった。2025年通年のVyjuvek純売上高は3億8910万ドルで、2024年から約34%増加した。第4四半期のVyjuvek売上高は1億710万ドルで、前年の9110万ドルから増加しており、強い患者導入が追い風となった。

**粗利益率（gross margin）**は四半期で94%、通年でも94%となり、経営陣は当面の間、90%～95%のレンジを見込むとの見通しを改めて示した。前四半期からのわずかな低下は、米国外で販売される製品の構成比が高まったことによるとしている。これらの市場では、計画している製造プロセス最適化の実施前であることから、現時点で単位当たりコストが高いという。

純利益は四半期で5140万ドル（基本EPS 1.77ドル、希薄化後EPS 1.70ドル）、通年で2億480万ドル（基本7.08ドル、希薄化後6.84ドル）だった。2025年のEPSには、繰延税金資産に対する評価性引当金の取り崩しに伴う一時的な非現金の税効果と、「One Big Beautiful Bill」法制の下でSection 174の研究開発費資産計上要件が撤回されたことによる影響が反映された。

株式報酬を含む研究開発費は1480万ドルで、2024年第4四半期の1350万ドルと比べ前年同期比9.36%増となった。販売費および一般管理費は4140万ドルで、前年から32.5%増加した。これは主に人員拡充、法務・コンサルティング費用、ならびにVyjuvekのグローバル展開を支えるマーケティング活動によるものだった。Krystal Biotechは2026年について、非GAAPベースの研究開発費および販売費・一般管理費を約1億7500万～1億9500万ドルと見込み、2025年の非GAAP実績である1億5030万ドルから増加するとのガイダンスを示した。

2025年12月31日時点で、Krystal Biotechの現金・現金同等物および投資は9億5590万ドルで、2025年9月末の8億6420万ドルから増加した。

同社は、償還承認（reimbursement approval）の加速が3四半期連続で続き、上市以来の償還承認数は660件超に達したとした。第4四半期には新たに50人超の処方医を追加し、上市以来のユニークな処方医数は500人を超えた。販売部隊が拡充され、現在は完全にトレーニングを終えて配置されていることを要因として挙げた。患者では創傷閉鎖が持続的に得られており、多くのケースで時間の経過とともに必要時投与へ移行できるとしている。

経営陣は、2026年の売上成長の主要なドライバーは海外市場になる見通しである一方、米国需要も加速していると強調した。同時に、一部の米国の長期治療患者では、疾患コントロールが安定するにつれて、より断続的な「start-stop」の治療サイクルへと移行するという“微妙（nuanced）”な変化も見られると述べた。同社は第1四半期決算から、米国と米国外の売上を分けて開示し始める見込みだという。

Krystalは、ドイツ、フランス、日本の合計で90人超のDEB患者にVyjuvekが処方されたと推計している。2025年8月下旬の上市以降、ドイツでは処方の裾野が広がっており、当初のセンター・オブ・エクセレンスから、アクセス改善と治療施設の負担軽減のため、より広い地域医療の場へと拡大していると説明した。センターで導入後は、患者の多くがすでに在宅投与の恩恵を受けているという。

フランスでは、VyjuvekはAP2早期アクセスプログラムの下で上市しており、同プログラムは想定どおり機能している一方、フランス当局との交渉は継続している。ドイツおよびフランスでの薬価交渉は継続中で順調に進展しており、交渉はドイツでは少なくとも2026年後半まで、フランスでは2027年まで続く可能性があるとの見通しを示した。

日本では、同社は2025年10月に薬価交渉を完了し、厳格な遺伝子治療の取り扱い規制に適合しつつ在宅配送を支える流通モデルを構築した。日本の法的要件により、上市後1年目は処方が2週間分に制限されており、これがコンプライアンス上の負担となる可能性がある。コンプライアンスは、2026年後半から始まる2年目に正常化すると見込まれている。

経営陣は、2026年後半にイタリアで薬価を最終化して上市し、欧州で3つ目の市場を追加する見通しだと述べた。ドイツやフランスと異なり、イタリアは薬価最終化後にのみ上市するとされる。ディストリビューター契約はすでに20カ国超をカバーしており、2026年末までに40カ国超へアクセスを拡大することを目標としている。

ドイツおよびフランスにおけるVyjuvekの償還機関との薬価協議は継続中で、2026年後半および2027年まで続く見通しだ。

同社は、呼吸器、腫瘍、皮膚科、眼科、美容にまたがる複数の研究段階の遺伝子治療を前進させている。2026年末までに複数の承認申請用（registrational）データの読み出しが見込まれている。

呼吸器パイプラインには、KB407（嚢胞性線維症）とKB408（α1アンチトリプシン欠乏症）が含まれる。KB407は最近の臨床データで肺への送達成功とCFTRタンパク質発現を示し、生検が行われた全患者で導入率（transduction rates）が29%～42%だった。2026年初頭にピボタル試験を計画している。KB408は登録が継続中で、中間結果は2026年に見込まれている。

眼科の候補には、KB803（DEB患者の角膜びらん）とKB801（神経栄養性角膜炎）があり、いずれも臨床試験が進行中で、結果は2026年に見込まれている。

KB111は1月に、HHD治療に対してFDA Fast Track Designationを取得した。固形肺腫瘍を標的とする腫瘍領域の候補KB707は、2月にFDAからRMAT designationが付与された。KB707単独および化学療法との併用を評価するKYANITE-1試験で患者登録が進行中である。両指定は、開発タイムラインを加速する要因として挙げられた。

子会社Jeune Aestheticsは、デコルテのしわを対象としたKB304を開発しており、2027年に中期段階の試験を計画している。

経営陣は、現時点では保有現金を、第三者技術や企業のインライセンス（in-licensing）や買収に充てる意図はないと述べ、社内パイプライン開発を優先している姿勢を示した。