Krystal Biotech公布2026年第一季度KB803、KB801及VYJUVEK扩展进展

Krystal Biotech表示，用于营养不良性大疱性表皮松解症患者角膜擦伤治疗与预防的KB803注册性IOLITE研究已完成入组，并称KB803和KB801仍有望在2026年公布注册性数据读出。公司还表示，FDA已授予KB407和KB111平台技术认定，同时VYJUVEK继续推进全球扩张。

公司称，IOLITE共已入组16例患者。该研究是一项受试者内、双盲、去中心化、安慰剂对照、交叉设计研究，用于评估KB803。主要疗效终点为接受KB803治疗期间与安慰剂期间相比，患者每月出现角膜擦伤症状的平均天数变化；公司预计将于2026年第四季度公布顶线结果。

对于用于治疗神经营养性角膜炎的KB801，公司表示其正在继续推进EMERALD-1入组。这是一项注册性、1:1随机、双盲、多中心、安慰剂对照研究。公司预计将完成EMERALD-1共60例患者的全部入组，并在年底前公布数据。

对于用于治疗囊性纤维化的KB407，公司表示，FDA已向该项目所使用的经基因修饰、不可复制的1型单纯疱疹病毒载体授予平台技术认定。基于与FDA的沟通，公司正启动一项开放标签、单臂研究，以评估重复给药KB407在24周内对5例囊性纤维化患者的安全性；这些患者不适合接受、不能耐受或无法从调节剂治疗中获益。预计给药将于本月稍晚开始，预计于2026年第二季度完成入组，并在年底前公布结果。

2026年1月，公司公布了来自CORAL-1最高剂量队列的积极临床更新，确认吸入给药KB407后，野生型囊性纤维化跨膜传导调节因子蛋白实现了肺部递送和表达。在所有成功完成支气管镜检查的患者中，均观察到KB407介导的气道细胞转导；根据CFTR或病毒标志物免疫荧光评估，显示其在气道内广泛分布并发生转导，传导气道细胞中的转导比例为29.4%至42.1%；且在最高剂量下，吸入KB407持续显示出良好耐受性。

对于用于治疗alpha-1抗胰蛋白酶缺乏相关肺病的KB408，公司表示其正在继续推进SERPENTINE-1重复给药2B队列的患者入组，并预计于2026年公布该队列的中期数据。2B队列旨在评估重复给药KB408在此前已证实单次给药后可安全将SERPINA1递送至患者肺部的相同剂量水平下的安全性和耐受性。

对于用于治疗Hailey-Hailey disease的KB111，公司表示，FDA也已向该项目所使用的病毒载体授予平台技术认定，从而提供与KB801和KB407相同的监管效率。公司称，预计将在2026年上半年完成HHD特异性严重程度量表的开发与验证，于本月稍晚启动HALITE-1，入组约7例患者，于2026年下半年公布HALITE-1结果，并于2026年下半年将结果连同注册性研究设计一并提交FDA讨论，以推动潜在注册性研究于2027年启动。

在肿瘤学方面，公司表示，FDA已于2025年授予KB707用于治疗晚期非小细胞肺癌的RMAT认定。公司还称，正在KYANITE-1的一项剂量扩展队列中入组晚期非小细胞肺癌患者，以评估吸入KB707联合化疗的治疗方案。

对于VYJUVEK，公司在2025年第四季度录得1.071亿美元净产品收入，2025年全年录得3.891亿美元，两个时期的毛利率均为94%。公司表示，其已在美国获得超过660项报销批准，估计德国、法国和日本已有超过90例患者接受VYJUVEK治疗处方，随后又估计海外已有超过140例患者处于获得用药或治疗的积极推进阶段。公司称，仍有望在2026年底前将其专科分销网络扩展至覆盖40多个国家。